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- Séquençage des biomarqueurs ARN en cellules uniques dans les maladies musculaires survenant à l'âge adulte
- Nouveau test de contraction musculaire excentrique in vitro pour tester l'utilisation de médicaments existants pour le traitement de la dystrophie musculaire
- Transfert maternel de vecteurs AAV : une approche peu invasive permettant d'administrer la thérapie génique SMN pour l'AS
- L'angiopoïétine-1 pour améliorer la thérapie de remplacement de la microdystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne
- Élucider le processus d'épissage du pré-ARNm DYSF dans le but d'ouvrir des pistes thérapeutiques pour les dysferlinopathies
- Efficacité de l'apprentissage du maniement du fauteuil roulant en vue d'améliorer la mobilité des personnes atteintes d'ARSACS et de DM1
- Comprendre l'impact des atteintes du système nerveux central sur la vie quotidienne des personnes atteintes de dystrophie myotonique
- Utilisation de l'IA pour prédire les besoins de ventilation non invasive dans les cas de maladies neuromusculaires : Une preuve de concept
- Incidences maternelles et néonatales des accouchements par césarienne chez les femmes atteintes de dystrophie musculaire
- Correction des insertions et délétions intra-exoniques dans le gène DMD à l'aide des technologies CRISPR-Cas9
- Utilisation de la modélisation 3D du muscle squelettique dérivé d'iPSC humain afin d’élucider les mécanismes moléculaires et de développer de nouvelles thérapies pour les maladies affectant les cellules satellites
- Lauréat d’une bourse de perfectionnement en soins cliniques
- Lauréat d’une bourse de perfectionnement en soins cliniques
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- Modèles avancés de cellules myo-fibrogéniques humaines pour la modélisation de la maladie liée au COL6 et le développement de thérapies
- Nouvelles étapes vers une thérapie à base d’ARN pour la dystrophie liée au COL6
- Évaluer l'impact des modifications génétiques du MLIP et de sa fonction dans le muscle
- Comment les données de généalogie (antécédents familiaux) peuvent nous aider à comprendre la dystrophie myotonique de type 1
- Développement d'une thérapie pour la myopathie centronucléaire causée par des modifications du gène DNM2
- Tests précliniques de nouveaux inhibiteurs pharmacologiques de l’ARNm toxique du gène DMPK dans des modèles de dystrophie myotonique de type 1
- Réimaginer la réadaptation pour l’AS : perspectives des patients et des familles
- B-FIT! Amener l'exercice au-delà du milieu hospitalier pour les personnes atteintes de dystrophie musculaire oculopharyngée
- L'IRM musculaire pour diagnostiquer les maladies neuromusculaires : l'ère de l'intelligence artificielle
- Besoins en protéines alimentaires chez les adultes atteints de dystrophie musculaire
- Établir les dix principales priorités de recherche pour les soins respiratoires associés aux maladies neuromusculaires pédiatriques
- Cibler la dynamique et les métabolites mitochondriaux pour rétablir la fonction des cellules souches musculaires dans la dystrophie musculaire de Duchenne
- Détermination du potentiel thérapeutique de la protéine kinase activée par l'AMP dans la dystrophie myotonique de type 2
- Cibler les cellules souches musculaires de la niche périvasculaire pour le traitement de la dystrophie musculaire
- Lauréate d’une bourse de perfectionnement en soins cliniques
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- Le rôle de la CARM1 dans le dysfonctionnement des cellules satellites dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
- Détermination des mécanismes moléculaires et des modificateurs environnementaux de la maladie hépatique progressive dans la myopathie myotubulaire liée à l’X.
- Bourse de recherche clinique - EMG et médecine neuromusculaire
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- Mesurer l’équilibre dans la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique
- Thérapies axées sur les mitochondries pour l’amélioration des résultats dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
- La connectivité neuromusculaire dans l’amyotrophie spinale : de nouvelles voies d’intervention
- La transition des adolescents atteints d’amyotrophie spinale vers un programme multidisciplinaire pour adultes
- QP-DMOP : imagerie IRM quantitative pour évaluer la progression de la dystrophie musculaire oculopharyngée
- Développement d’un modèle de jonction neuromusculaire 3D humaine analysable pour les maladies neuromusculaires
- Profil de la méthylation de l’ADN pangénomique dans la dystrophie musculaire de Duchenne
- L’entraînement de l’endurance comme nouvelle stratégie thérapeutique pour la dystrophie myotonique de type 1
- Exploration de l’impact de l’amyotrophie bulbo-spinale sur les personnes s’identifiant comme autochtones
- Utilisation d’exosomes pour l’acheminement de Wnt7a pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
- Le dénosumab dans le traitement de l’ostéoporose chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne : étude pilote
- Étude d’intervention de l’entraînement de la force musculaire expiratoire comme traitement des maladies musculaires
- Quand attendre est synonyme de meilleurs services; création d'une salle d'attente interactive pour informer les personnes atteintes de maladies neuromusculaires des enjeux de la recherche
- Accroissement de la mobilité grâce un meilleur contrôle moteur du tronc et des membres inférieurs; évaluation d’un programme de réentraînement pour l’ataxie récessive spastique autosomique de Charlevoix-Saguenay
- Étude de cohorte basée sur la population concernant les issues de la grossesse chez les femmes atteintes de myasthénie grave
- Nanoparticules non virales immunomodulatoires pour le transport de CRISPR/Cas9 comme traitement d’intervention pour la dystrophie musculaire de Duchenne
- Innocuité et efficacité d’une éventuelle thérapie épigénétique pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (DFSH)
- Améliorer l’efficacité du traitement par oligonucléotides antisens pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (DFSH)
- Améliorer les résultats des greffes de myoblastes par la reprogrammation pharmacologique
- Cibler les cellules souches défectueuses dans un modèle préclinique de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1)
- Favoriser la réparation musculaire par l’inhibition pharmacologique de la déphosphorylation de la protéine eIF2a
- Des traitements émergents en pharmacogénétique pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth
- Des neurones dérivés de cellules souches pluripotentes humaines induites comme modèle de la forme congénitale de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1)
- NMD4C : un réseau de recherche intégré réunissant les patients, les scientifiques et les cliniciens en vue d’améliorer les résultats cliniques et l’accès aux traitements pour les patients atteints de maladies neuromusculaires au Canada
- Identification des modulateurs génétiques qui sous-tendent les phénotypes variables de la myopathie RYR1
- Transfert des connaissances des traitements du diabète vers ceux de la dystrophie myotonique et de la dystrophie musculaire de Duchenne
- Caractéristiques canoniques de la maladie dans un nouveau modèle murin d’amyotrophie spinale de types III et IV
- Valeurs de référence de la force musculaire pour les adultes : un besoin critique en matière de maladies neuromusculaires
- Potentiel thérapeutique des agonistes de CK1 dans les neuropathies périphériques héréditaires
- Comprendre la relation entre les granzymes et la gravité de la maladie dans les maladies neuromusculaires inflammatoires
- Édition génique par CRISPR : une nouvelle stratégie thérapeutique pour la myopathie à némaline
- Habiliter les aidants pour une meilleure gestion des symptômes neurocomportementaux des patients atteints de dystrophie musculaire myotonique
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