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Faire progresser la recherche et l’innovation : Les bénéficiaires des bourses de recherche clinique et translationnelle sur les maladies neuromusculaires de 2024

Faire progresser la recherche et l’innovation : Les bénéficiaires des bourses de recherche clinique et translationnelle sur les maladies neuromusculaires de 2024

Dystrophie musculaire Canada (DMC) a le plaisir d’annoncer les bénéficiaires de son concours annuel de bourses de recherche sur les maladies neuromusculaires. Par le biais de ces bourses, DMC investit 900 000 $ dans des projets de recherche clinique et translationnelle axés sur la gestion des soins de santé, la compréhension du diagnostic et de l’évolution de la maladie, l’amélioration des soins, la découverte de nouveaux traitements et thérapies et l’avancement de la recherche en vue de développer des traitements curatifs.

Cette année, les études financées portent sur l’amyotrophie spinale, la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie myotonique, les dysferlinopathies, les dystrophies musculaires des ceintures, les myopathies à médiation immunitaire, l’ataxie spastique autosomique récessive de Charlevoix-Saguenay (ARSACS) et la recherche transversale, dont les résultats seront applicables à un large éventail de maladies neuromusculaires. De plus, grâce à la générosité de ses sympathisants et sympathisantes, DMC a pu investir 63 630 $ dans une étude innovante sur l’histoire naturelle de la maladie de Charcot-Marie-Tooth menée par le Dr Gonorazky, ce qui porte notre investissement dans les projets de recherche à près d’un million de dollars.

« Ces bourses financent la recherche sur un large éventail de maladies neuromusculaires, aident à combler les lacunes actuelles en matière de financement et honorent notre engagement à accroître les possibilités de recherche translationnelle », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Bien sûr, tout cela ne peut se concrétiser que grâce à nos généreux donateurs et donatrices, et à nos formidables sympathisants et sympathisantes, pompiers et pompières, et bénévoles. J’aimerais également remercier les cliniciens, cliniciennes, chercheurs et chercheuses de notre groupe d’évaluation scientifique, ainsi que les membres de la communauté des MNM qui ont offert leur temps et leur expertise pour la sélection des boursiers cette année. »

Les bénéficiaires des bourses de recherche clinique et translationnelle de 2024-2025 sont :

Dr Haim Abenhaim
Incidences maternelles et néonatales des accouchements par césarienne chez les femmes atteintes de dystrophie musculaire

Krista Best, Ph. D.
Efficacité de l’apprentissage du maniement du fauteuil roulant en vue d’améliorer la mobilité des personnes atteintes d’ARSACS et de DM1

Nathalie Bier, Ph. D.
Comprendre l’impact des atteintes du système nerveux central sur la vie quotidienne des personnes atteintes de dystrophie myotonique

Dr Rageen Rajendram
Utilisation de l’IA pour prédire les besoins de ventilation non invasive dans les cas de maladies neuromusculaires : Une preuve de concept

Karine Choquet, Ph. D.
Élucider le processus d’épissage du pré-ARNm DYSF dans le but d’ouvrir des pistes thérapeutiques pour les dysferlinopathies

Lisa Hoffman, Ph. D.
L’angiopoïétine-1 pour améliorer la thérapie de remplacement de la microdystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Rashmi Kothary, Ph. D.
Transfert maternel de vecteurs AAV : une approche peu invasive permettant d’administrer la thérapie génique SMN pour l’AS

Keir Menzies, M. Sc., Ph. D.
Nouveau test de contraction musculaire excentrique in vitro pour tester l’utilisation de médicaments existants dans le traitement de la dystrophie musculaire

Dr Gerald Pfeffer
Séquençage des biomarqueurs ARN en cellules uniques dans les maladies musculaires survenant à l’âge adulte

Pour en apprendre davantage sur les investissements de DMC en matière de recherche et sur les extraordinaires projets qui amélioreront notre compréhension et favoriseront le développement de nouveaux traitements et de solutions curatives pour les maladies neuromusculaires :

BOURSES ACTUELLES

Vous souhaitez entrer en contact avec l’équipe de recherche de DMC? Pas de problème! Contactez notre service d’information sur la recherche à research@muscle.ca

Les dons permettent d’investir dans la recherche et les soins associés aux maladies neuromusculaires, aujourd’hui et dans l’avenir

POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – Dystrophie musculaire Canada (DMC) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) ont le plaisir d’annoncer les lauréats du concours national de bourses de recherche postdoctorale et de perfectionnement en soins cliniques. Les candidatures sont soumises à un examen approfondi par des chercheurs et des cliniciens canadiens de premier plan dans le domaine des maladies neuromusculaires, afin que les meilleurs dossiers soient retenus pour cette opportunité de financement.

« Trop souvent, les membres de notre communauté nous parlent des obstacles et des délais importants qu’ils rencontrent pour consulter des spécialistes, du manque d’informations disponibles sur leur maladie neuromusculaire, ou encore de leur difficulté à accéder à des traitements ou à des essais cliniques. Nous savons à quel point il est essentiel d’investir dans les générations futures de spécialistes des maladies neuromusculaires afin de faire progresser la recherche et d’améliorer la qualité des soins offerts au Canada », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « En offrant des bourses de recherche postdoctorale et de perfectionnement en soins cliniques, nous assurons ensemble le caractère durable et le progrès de la recherche sur les maladies neuromusculaires au Canada, en plus de renforcer le réseau canadien de cliniciens et cliniciennes qualifiés et spécialisés dans ces maladies. »

Chaque année, le financement de ces bourses est rendu possible grâce à l’exceptionnelle communauté de donateurs et de donatrices qui travaillent inlassablement pour la communauté des maladies neuromusculaires. De généreux donateurs et donatrices, des collecteurs et collectrices de fonds passionnés, ainsi que des pompiers et pompières dévoués à travers le pays permettent à DMC de financer des chercheurs et chercheuses prometteurs, faisant en sorte que le Canada puisse offrir l’accès à de nouveaux traitements qui changeront des vies, et de répondre au besoin immédiat d’options avancées de traitement et de soins en soutenant les futurs cliniciens et cliniciennes. Il s’agit d’un effort collectif et nous sommes extrêmement reconnaissants de ce soutien continu. Au nom de toute la communauté des maladies neuromusculaires, félicitations à tous les lauréats!

Bénéficiaires d’une bourse de recherche postdoctorale :

Yassine Ouhaddi, Ph. D.
Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
Montréal, QC

Cedric Happi-Mbakam, Ph. D.
Hôpital SickKids
Toronto, ON

Bénéficiaires d’une bourse de perfectionnement en soins cliniques :

Dr Yiu-Chia Chang
Université de Western Ontario
London, ON

Dr Mark Krongold
Université de la Colombie-Britannique
Vancouver, BC

Dr Bram De Wel
Université de Calgary
Calgary, AB

DMC et le NMD4C remercient tout particulièrement la Société canadienne des neurophysiologistes cliniques (SCNC) pour son financement conjoint d’une bourse de perfectionnement en soins cliniques cette année.

Pour en savoir plus sur les bourses de perfectionnement pour les spécialistes des maladies neuromusculaires

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À PROPOS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes touchées par les maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour en savoir plus sur Dystrophie musculaire Canada, visitez le site muscle.ca ou appelez sans frais au 1 800 567-2873.

POUR PLUS D’INFORMATIONS, VEUILLEZ CONTACTER :

Sylvie St-Amand
Dystrophie musculaire Canada
Sylvie.St-Amand@muscle.ca
514 462-1135

Les gouvernements du Canada sont invités à combler les lacunes actuelles en matière de soins des maladies neuromusculaires débilitantes en finançant les avancées thérapeutiques

Toronto, Ontario – L’accès à des soins novateurs est essentiel pour les Canadiens atteints de myasthénie grave (MG) afin d’atténuer le fardeau considérable que doivent supporter les personnes touchées par cette maladie neuromusculaire rare. Pour la première fois en plus de 30 ans, des avancées thérapeutiques pour les adultes atteints de MG réfractaire ont été approuvées au Canada, apportant de l’espoir à ceux pour qui les traitements actuels sont inefficaces. Pourtant, aucun de ces nouveaux traitements n’est financé par le régime public, y compris Soliris (éculizumab), qui a été le premier à être approuvé en 2018.

« Aujourd’hui, les patients canadiens touchés par la MG qui dépendent du financement public passent malheureusement des années à naviguer dans des processus difficiles pour démontrer l’inefficacité des traitements, avant de découvrir qu’ils n’ont plus d’options accessibles », déclare Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Nous demandons instamment aux gouvernements provinciaux et territoriaux d’aider à combler les lacunes en matière de soins pour les Canadiens atteints de myasthénie grave en permettant immédiatement l’accès aux avancées thérapeutiques dans le domaine de la MG. »

La myasthénie grave (MG) est une maladie chronique gravement débilitante qui provoque une faiblesse musculaire progressive entraînant une incapacité à avaler, une diminution de la mobilité, des crises respiratoires et une hospitalisation. Le diagnostic de la MG est souvent manqué ou retardé et il faut en moyenne cinq ans pour l’obtenir. La nature fluctuante et imprévisible des symptômes de la MG, avec des périodes d’aggravation et de rémission, a une incidence considérable sur la qualité de vie. L’objectif principal du traitement est donc d’obtenir une rémission à long terme ou de réduire la gravité de la maladie à des symptômes légers ou minimes1.

« Les nombreuses visites à l’hôpital et les ressources en soins intensifs nécessaires pour gérer une crise de MG peuvent avoir une incidence sur le bien-être physique, émotionnel, social et financier d’une personne, mais elles représentent également un fardeau financier et de ressources pour les systèmes de santé provinciaux », déclare Chloe Atkins, qui est atteinte de MG. « Un financement public plus précoce des traitements innovants permettant une maîtrise plus efficace de la maladie pourrait se traduire par une diminution du nombre d’hospitalisations et des lésions corporelles, ce qui se traduirait par une meilleure qualité de vie pour les personnes atteintes de la MG et une diminution de la pression sur nos services de santé. »

En réponse à cette lacune persistante en matière de soins, la communauté MG, y compris des experts médicaux de partout au Canada, ont exprimé l’importance d’avoir un accès immédiat à des options thérapeutiques innovantes pour la maladie.

« Les patients atteints de MG doivent avoir accès à des stratégies plus nombreuses et différentes pour faire face à la fois au fardeau de la maladie et au fardeau des thérapies existantes », explique le Dr Hans Katzberg, neurologue et membre de NMD4C – le Neuromuscular Disease Network for Canada (réseau canadien des maladies neuromusculaires). « Les nouveaux traitements de la MG réfractaire et de la MG non réfractaire modérée à grave ont le potentiel d’améliorer la qualité de vie du patient en diminuant la fréquence et l’intensité des symptômes, et en aidant à réduire la dose et l’utilisation d’autres médicaments ayant une toxicité plus élevée ou un délai d’action plus long. »

Après l’approbation de Soliris, deux autres médicaments pour le traitement de la MG ont été approuvés au Canada : Ultomiris (ravulizumab) en janvier 2023 et Vyvgart (efgartigimod alfa) en septembre 2023. Cependant, aucun de ces traitements n’est actuellement financé par le régime public pour les patients au Canada.

« Les patients atteints de MG au Canada ne devraient pas avoir à attendre pour avoir accès à des innovations thérapeutiques plus efficaces et mieux tolérées », souligne Mme Lintern. « Il existe un moyen immédiat de mettre en place le financement public de ces traitements dans tout le pays, ce qui contribuera à alléger le fardeau thérapeutique important qui pèse actuellement sur les personnes atteintes de ce trouble débilitant. »

Dystrophie musculaire Canada demande aux régimes d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux d’accélérer l’accès au financement public de toutes les options de traitement de la myasthénie grave approuvées par Santé Canada, maintenant et à l’avenir.

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Références :
  1. Cartographie du parcours du patient atteint de myasthénie grave – Dystrophie musculaire Canada, 2023

À PROPOS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes touchées par les maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour en savoir plus sur Dystrophie musculaire Canada, veuillez consulter le site www.muscle.ca ou composer le 1 800 567-2873.

POUR PLUS D’INFORMATIONS, VEUILLEZ CONTACTER :

Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902 440-3714

Déclaration à l’intention de la communauté/Mise à jour sur la disponibilité du Deflazacort®/Calcort®

Nous vous écrivons pour attirer votre attention sur les récents développements concernant la disponibilité du Deflazacort®/Calcort®, un corticostéroïde vital pour de nombreux Canadiens et Canadiennes atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne. Jusqu’en 2023, le Deflazacort était accessible à un prix relativement bas au Canada grâce au Programme d’accès spécial de Santé Canada, malgré des ruptures d’approvisionnement intermittentes.

En février, en raison d’un changement de fabricant, le prix du Deflazacort a subi une hausse vertigineuse de 400 %. Cette augmentation de prix a entraîné une perturbation initiale au niveau de l’approvisionnement et de l’accès, qui s’est toutefois totalement résorbée au printemps.

En juillet dernier, le distributeur canadien nous a informés de retards dans la production du Deflazacort, en raison de problèmes survenus chez le fabricant. Malgré nos efforts soutenus pour obtenir des mises à jour et faire évoluer la situation, les difficultés d’approvisionnement ont persisté, ce qui a eu un impact direct sur les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne et leurs familles dans l’ensemble du Canada. Fait positif, nous avons reçu la semaine dernière une communication du fabricant, Cheplapharm, indiquant que l’approvisionnement est sur le point d’être rétabli et que le produit sera bientôt de nouveau accessible au Canada. L’approvisionnement en Deflazacort pour le Canada fait l’objet de procédures de contrôle de la qualité en entrepôt et Cheplapharm a assuré que la livraison se ferait en priorité afin d’accélérer la disponibilité du Deflazacort au Canada. Si vous avez des difficultés à obtenir du Deflazacort®/Calcort®, ou si votre pharmacie a des questions sur ce produit, veuillez nous contacter par courriel à research@muscle.ca ou par téléphone au 1 800 567-2873, poste 1114.

Compte tenu des problèmes récurrents liés à l’approvisionnement, aux ruptures de stock et à la tarification, DMC souhaite vivement collaborer avec vous, nos précieux membres de la communauté, afin de déterminer la meilleure approche possible en vue de gérer ces changements. Nous sommes fermement engagés à travailler de concert afin d’améliorer l’accès aux médicaments et aux thérapies indispensables à la communauté des maladies neuromusculaires, de les rendre plus abordables et de veiller à ce qu’ils soient disponibles en temps opportun.

Cordialement,

Stacey Lintern
Chef de la direction
Dystrophie musculaire Canada

Le Québec s’ajoute aux provinces procédant au dépistage néonatal d’une maladie souvent mortelle

POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – Dystrophie musculaire Canada (DMC) est heureuse d’annoncer l’ajout de l’amyotrophie spinale (AS) au panel de dépistage des nouveau-nés au Québec. Il s’agit d’un jalon significatif pour la province et pour DMC.

« Nous félicitons le gouvernement du Québec d’avoir franchi cette étape importante menant à un diagnostic et à des traitements précoces susceptibles de changer la vie de personnes et de familles », déclare Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada.

L’intégration du dépistage est maintenant amorcée et sa mise en œuvre intégrale est prévue d’ici la fin de 2023.

Au cours des deux dernières années, DMC a collaboré avec Novartis Canada Inc. ainsi qu’avec des cliniciens et cliniciennes, des chercheurs et chercheuses, des personnes atteintes d’AS et des membres de leur famille, des pompiers et pompières, et des donateurs et donatrices, afin de promouvoir l’inclusion de l’AS dans le panel de dépistage des nouveau-nés.

Cette évolution de politique prometteuse est le résultat de nombreuses conversations, d’une collaboration et de contributions financières (583 778 $) destinées au programme de laboratoire du CHU de Québec-Université Laval, à des équipements et à une démarche fondée sur des données probantes visant l’instauration rapide d’un traitement modificateur de la maladie pour les personnes atteintes d’AS partout au Québec.

« Pour DMC, il était important non seulement de soutenir l’infrastructure nécessaire au dépistage néonatal de l’AS, mais également de veiller à ce que les familles reçoivent des soins de la meilleure qualité possible en cas de résultat positif au dépistage », a ajouté Mme Lintern. « Nous ne pouvons que nous réjouir de cette nouvelle. L’ajout de l’AS au panel signifie que les nouveau-nés et les familles du Québec bénéficieront désormais des mêmes opportunités que la majorité de la population canadienne en accédant à un dépistage précoce, possiblement avant même l’apparition des premiers symptômes. »

DMC collabore actuellement avec les provinces maritimes afin de démarrer la mise en place du dépistage de l’AS chez les nouveau-nés. Pour plus d’informations sur les efforts déployés par DMC visant à faire en sorte que tous les bébés canadiens bénéficient d’un dépistage de l’AS, consultez le site muscle.ca/fr/trouver-de-l-aide/depistage-neonatal/.

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POUR PLUS D’INFORMATIONS :

Sylvie St-Amand
Spécialiste, communications et traduction
Dystrophie musculaire Canada
Téléphone : 514 462-1135
Courriel : Sylvie.St-Amand@muscle.ca

Le Neuromuscular Disease Network for Canada reçoit une subvention quinquennale de l’IALA des IRSC et un financement de DMC pour renforcer la recherche et les soins liés aux maladies neuromusculaires au Canada

Pour publication immédiate : Le 21 juin 2023

Toronto, ON – Le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) a reçu une subvention de l’Institut de l’appareil locomoteur et de l’arthrite des Instituts de recherche en santé du Canada (IALA-IRSC). Cette subvention annuelle de 200 000 $ sur cinq ans, assortie d’un financement de contrepartie de Dystrophie musculaire Canada (DMC), vise à soutenir les soins, le traitement et la recherche en matière de maladies neuromusculaires (MNM) pour l’ensemble des Canadiennes et des Canadiens. La nouvelle subvention rassemble un groupe élargi de cliniciens, de scientifiques et de représentants de patients sous la direction du Dr Hanns Lochmüller (Children’s Hospital of Eastern Ontario) et de Homira Osman, Ph. D. (DMC).

« Les progrès réalisés par le NMD4C depuis 2020 sont considérables et ont permis de fédérer la communauté canadienne des maladies neuromusculaires. Dans le cas de ces maladies rares, la collaboration est essentielle. Le réseau compte aujourd’hui plus de 500 membres issus de disciplines, de secteurs et de domaines d’expertise variés. Le réseau a fait de formidables avancées dans le renforcement des capacités par la formation et l’éducation, dans le leadership et la défense des droits pour améliorer l’accès aux nouveaux traitements approuvés, et dans la consolidation des ressources et des infrastructures de recherche », explique le Dr Hanns Lochmüller, chercheur principal à l’Institut de recherche du CHEO et professeur de neurologie à l’Université d’Ottawa. « Mais il reste encore beaucoup à faire. Les nouveaux défis et les nouvelles possibilités scientifiques signifient que le réseautage partout au Canada et à travers le monde est d’autant plus important. Ce nouveau financement nous permettra d’élargir notre communauté d’intervenants spécialisés, axée sur le soutien, la collaboration et le réseautage, en réunissant une expertise inégalée dans le domaine des maladies neuromusculaires afin d’offrir une plateforme pancanadienne de communication, de collaboration et de partage des meilleures pratiques. Nous sommes très reconnaissants à l’IALA-IRSC et à DMC pour ce financement qui nous permettra de poursuivre notre travail. Nous avons des projets très intéressants pour la prochaine phase de développement du réseau, en particulier pour nos jeunes médecins et chercheurs, et nous sommes impatients d’entamer les travaux. »

Cette nouvelle subvention, qui s’appuie sur le succès des travaux du NMD4C des trois dernières années, permettra la mise en place d’un nouveau programme de recherche ambitieux, de capacités de réseautage et de transformation clinique afin de relever les défis émergents dans le domaine des MNM. Grâce à 67 co-investigateurs désignés à travers le pays et à leurs équipes élargies de chercheurs, il s’agit de l’un des plus grands projets de réseautage dans le domaine des maladies rares au Canada. Des fonds de contrepartie sont fournis par DMC, la principale organisation de défense des droits des personnes atteintes de MNM au Canada et partenaire de la subvention, pour un montant combiné total de 40 000 dollars de financement annuel pour le réseau.

« Nous apprécions grandement notre partenariat de longue date avec les IRSC et nous sommes profondément reconnaissants à nos nombreux partenaires, pompiers et pompières, donateurs et donatrices, bénévoles et sympathisants qui donnent généreusement afin que nous puissions financer le travail essentiel du NMD4C », a déclaré Homira Osman, vice-présidente, Recherche et politiques publiques, Dystrophie musculaire Canada. « En plus d’offrir un financement de contrepartie, notre rôle dans la nouvelle subvention sera de veiller à ce que les données probantes se traduisent par des pratiques et des politiques qui feront une différence tangible dans la vie des Canadiennes et des Canadiens touchés par les maladies neuromusculaires. Conformément à l’orientation stratégique quinquennale que nous avons récemment dévoilée et qui vise à ‘faire tomber les barrières’, nous travaillerons en étroite collaboration avec les chercheurs, les cliniciens et la communauté des maladies neuromusculaires afin d’améliorer les approches proactives et collaboratives axées sur la consolidation de l’infrastructure, le renforcement des capacités, la création de centres d’excellence et la facilitation de la diffusion des résultats de la recherche. »

Cette nouvelle subvention réunit des personnes ayant une expérience vécue, des utilisateurs de connaissances, des cliniciens et des chercheurs en vue de mettre en œuvre un nouveau plan de recherche axé sur les objectifs suivants :

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DU FINANCEMENT POUR LES THÉRAPIES INNOVANTES POUR LES ATAXIES HÉRÉDITAIRES

Pour diffusion immédiate

Montréal, le 28 avril 2023 – C’est avec un immense enthousiasme que Génome Québec, Ataxie Canada
et Dystrophie musculaire Canada annoncent le lancement du concours Thérapies innovantes pour les ataxies héréditaires afin d’encourager la découverte et le développement de nouvelles thérapies, et mobiliser l’écosystème de la recherche. Les trois organismes visent à investir conjointement 1 M$ pour soutenir des projets d’un maximum de 330 000 $ par projet, et ce, pour une durée de deux ans.

Le but de ce concours est de répondre aux besoins des personnes atteintes de ces maladies neurologiques rares, de leur permettre de profiter des innovations génomiques et d’encourager le développement de thérapies innovantes. Celui-ci soutien les objectifs et les orientations des gouvernements provincial et fédéral, notamment, par l’accélération de l’innovation thérapeutique (Politique québécoise pour les maladies rares) et en appuyant la recherche afin de pouvoir contribuer à l’amélioration de l’accès à des médicaments efficaces et abordables pour le traitement des maladies rares.

Ce concours est ouvert aux chercheurs et chercheuses affiliées à une université québécoise et aux établissements affiliés (y compris les hôpitaux et les instituts de recherche).

La date limite pour soumettre l’inscription obligatoire à Génome Québec est le 8 juin 2023..

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Les prix Dr-David-Green : la reconnaissance d’un engagement exceptionnel

Ces personnes font preuve d’un engagement remarquable dans la collecte de fonds, la sensibilisation et la défense des droits pour la communauté des maladies neuromusculaires (MNM), le soutien à la recherche, l’engagement d’autres membres de la communauté et le développement de relations positives.

Les bénévoles sont au cœur de notre organisation. Ils partagent leurs créativité, donnent de leur temps et apportent leur expérience pour aider à promouvoir la défense des droits, à faire avancer la recherche et à assurer la prestation de programmes et de services essentiels. DMC est extrêmement reconnaissante de pouvoir compter sur des individus et des groupes aussi extraordinaires, qui s’engagent à soutenir sa mission et la communauté canadienne des MNM.

Découvrez les lauréats de 2023.

DMC finance neuf nouveaux projets pour accélérer la recherche et faire tomber les barrières

Toronto, Ontario – Dystrophie musculaire Canada (DMC) est fière d’annoncer un investissement de 832 766 $ pour financer neuf nouveaux projets de recherche clinique et translationnelle en 2023 dans le cadre du concours de bourses de recherche sur les maladies neuromusculaires (MNM) de DMC, une source canadienne de financement dédiée à la recherche en matière de maladies neuromusculaires.

« Dystrophie musculaire Canada est un chef de file dans le financement de la recherche novatrice sur toutes les maladies neuromusculaires, ce qui a un double effet. D’abord, cela nous permet de faire progresser la compréhension globale des maladies neuromusculaires et de mettre au point davantage de traitements, de thérapies et de traitements curatifs potentiels. Deuxièmement, notre participation à ces projets de recherche nous permet de fournir aux gens l’information actualisée dont ils ont besoin », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada.

L’expertise d’évaluateurs canadiens et internationaux, notamment des neurologues, des chercheurs, des professionnels de la santé et des personnes ayant une expérience vécue, a permis d’identifier les meilleurs projets à financer.

« Nous avons mené un processus rigoureux d’évaluation par les pairs, qui nous a permis de sélectionner des projets diversifiés et susceptibles d’avoir un impact important sur la recherche. Les projets couvrent plusieurs maladies neuromusculaires et différents aspects du diagnostic, des soins cliniques et de la prise en charge, et évaluent l’impact sur la fonction musculaire et les systèmes extérieurs aux muscles, ainsi que sur la qualité de vie », a déclaré Homira Osman, Ph. D., vice-présidente de la recherche et des politiques publiques, Dystrophie musculaire Canada. Elle ajoute que « le fait de soutenir de tels projets contribue non seulement à enrichir la base de connaissances, mais aussi à renforcer l’infrastructure canadienne de la recherche sur les maladies neuromusculaires et à nous rapprocher un peu plus de la découverte de traitements curatifs. »

Les projets soumis cette année étaient d’une qualité remarquable, et nous remercions chaque équipe pour l’intérêt qu’elle porte à cet important travail. DMC compte sur la générosité des pompiers et pompières, des donateurs et donatrices, et des bénévoles afin d’investir dans la recherche qui changera des vies, et est fière de financer des chercheurs et chercheuses, des cliniciens et cliniciennes, et des universitaires exceptionnels et brillants qui mèneront ces neuf nouveaux projets dans des hôpitaux et universités à travers le Canada.

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Annonce du financement de la toute première Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares

POUR PUBLICATION IMMÉDIATE – 22 mars 2023

Toronto, Ontario – Dystrophie musculaire Canada se réjouit de l’engagement du gouvernement du Canada à verser 1,5 milliard de dollars sur trois ans dans le cadre d’une Stratégie nationale visant les médicaments pour le traitement des maladies rares, afin de faciliter l’accès à des médicaments prometteurs et efficaces contre les maladies rares et de les rendre plus abordables, pour améliorer la santé des patients dans l’ensemble du Canada.

«  DMC travaille de concert avec les pompières et pompiers canadiens, les donateurs, les bénévoles et d’autres organisations poursuivant les mêmes objectifs afin de faire tomber les barrières pour la communauté des maladies neuromusculaires. Les principaux obstacles auxquels est confrontée notre communauté diversifiée, composée de personnes atteintes de maladies neuromusculaires rares et “ultra-rares”, sont l’absence de solutions thérapeutiques ainsi que des traitements tardifs et inabordables. Il s’agit donc d’une excellente nouvelle pour notre communauté  », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. Elle a ajouté : « Nous sommes ravis de cette annonce, mais le temps est un facteur déterminant pour de nombreuses maladies rares et plus vite nous pourrons passer de la stratégie à l’action, mieux ce sera pour notre communauté. »

Cette annonce très attendue a permis d’identifier quatre piliers pour la stratégie nationale et le soutien financier aux provinces et territoires afin d’améliorer l’accès aux médicaments nouveaux et émergents, l’accès aux médicaments existants, le diagnostic précoce et le dépistage des maladies rares.

« Ces domaines d’action s’alignent parfaitement avec le travail déjà effectué par DMC, notamment en ce qui concerne le diagnostic précoce et les tests génétiques cliniques. Nous savons que l’accès à un diagnostic précis, associé à un accès précoce aux traitements, est important pour obtenir des résultats optimaux et améliorer la qualité de vie », a déclaré M. Lintern.

« DMC accueille favorablement l’adoption d’une stratégie qui place le patient et sa famille au premier plan et qui préconise un parcours de soins fondé sur des données probantes. Nous nous engageons à travailler avec nos partenaires, tels que le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C), afin de contribuer à la réalisation de cet objectif et d’obtenir de meilleurs outils de diagnostic, un soutien aux essais cliniques et des données probantes pour appuyer la prise de décision. Nous attendons avec impatience le moment où la communauté des maladies neuromusculaires aura accès à des diagnostics précis et précoces, à des traitements susceptibles de changer la vie et à des services de soutien, quels que soient le lieu de résidence, l’âge ou la rareté de la maladie. »

L’annonce complète du gouvernement du Canada peut être consultée à l’adresse suivante

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À PROPOS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes touchées par les maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour en savoir plus sur Dystrophie musculaire Canada, veuillez consulter le site www.muscle.ca ou composer le 1 800 567-2873.

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Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902 440-3714