Category: Soins de santé

PREMIÈRE AU CANADA : DMC COLLABORE À UN CARREFOUR D’INFORMATION POUR LES SPÉCIALISTES DES MNM!

Avez-vous déjà tenté de trouver un professionnel de la santé spécialisé dans la maladie neuromusculaire (MNM) dont vous-même ou l’un de vos proches êtes atteint(e)? Si la réponse est « oui », vous partagez une expérience commune avec de nombreux Canadiens et Canadiennes en quête de professionnels de la santé qui connaissent leur maladie spécifique. En fait, la deuxième question la plus fréquemment posée au service d’information sur la recherche de DMC en 2023 concernait le recours à des physiothérapeutes, ergothérapeutes, praticiens en médecine physique et en réadaptation, orthophonistes, chirurgiens et pneumologues spécialisés dans les MNM. Ces informations importantes n’étaient pas centralisées en un seul endroit… jusqu’à aujourd’hui!

Pour la toute première fois, tous les professionnels de la santé en neurologie ou dans d’autres disciplines axées sur les MNM au Canada peuvent communiquer entre eux. La nouvelle Communauté de pratique canadienne sur les maladies neuromusculaires aide non seulement à identifier les professionnels de la santé spécialistes des MNM, mais elle permet également à tous les professionnels d’apprendre ensemble, d’échanger des informations et d’élargir leurs connaissances générales sur ces maladies!

GRÂCE AUX DONATEURS ET AUX PARTENAIRES DE DMC, LA COMMUNAUTÉ DE PRATIQUE FERA TOMBER LES BARRIÈRES POUR LA COMMUNAUTÉ DES MNM EN :

CE QUI PERMETTRA …
• facilitant le partage d’information sur les MNM • de fournir des références ponctuelles aux spécialistes appropriés
• offrant des formations et une éducation • d’améliorer l’accès des Canadiens et des Canadiennes à des informations fiables
• ouvrant l’accès à l’entraide entre pairs • de renforcer le niveau d’expertise en matière de MNM dans la communauté médicale canadienne
• permettant une résolution de problèmes collective et un accès plus rapide à des experts pour obtenir des conseils • de réduire le temps nécessaire pour recevoir des soins efficaces
• permettant l’accès à un plus grand nombre d’expériences relatives aux MNM • d’améliorer l’accès aux essais cliniques au Canada
• améliorant l’état de préparation et l’accès aux essais cliniques au Canada

Êtes-vous un(e) client(e) à la recherche d’information ou de spécialistes des MNM? Êtes-vous un prestataire de soins de santé qui souhaite se joindre à la communauté de pratique ou partager de l’information? Contactez l’équipe de la Communauté de pratique dès aujourd’hui à research@muscle.ca!

Les professionnels de la santé qui soutiennent la Communauté canadienne de pratique sur les maladies neuromusculaires sont (de gauche à droite) les Drs Warman-Chardon, Lochmüller, Gagnon, Campbell, Schellenberg, Mah, O’Connell, Rodrigue et Plamondon.

VOUS CONTRIBUEZ À BÂTIR L’AVENIR DE LA RECHERCHE ET DES SOINS

DMC et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) sont heureux d’annoncer les lauréats du concours national de bourses de recherche clinique et postdoctorale.

Ces bourses ont pu être offertes grâce à VOUS. Elles sont financées par de généreux donateurs et de remarquables partenaires comme les pompiers de tout le pays. Félicitations à Yassine Ouhaddi, Cedric Happi-Mbakam, et aux Drs Yiu-Chia Chang, Mark Krongold et Bram De Wel.

En savoir plus

LE QUÉBEC S’AJOUTE AUX PROVINCES PROCÉDANT AU DÉPISTAGE NÉONATAL DE L’AS

LE QUÉBEC S’AJOUTE AUX PROVINCES PROCÉDANT AU DÉPISTAGE NÉONATAL DE L’AS

Il nous fait plaisir d’annoncer l’ajout de l’amyotrophie spinale (AS) au panel de dépistage des nouveau-nés au Québec. Il s’agit d’un jalon significatif pour la province et pour DMC. L’intégration du dépistage est maintenant amorcée et sa mise en œuvre intégrale est prévue d’ici la fin de 2023.

Cette évolution de politique prometteuse est le résultat de nombreuses conversations, d’une collaboration et de contributions financières (583 778 $) destinées au programme de laboratoire du CHU de Québec- Université Laval, à des équipements et à une démarche fondée sur des données probantes visant l’instauration rapide d’un traitement modificateur de la maladie pour les personnes atteintes d’AS partout au Québec.

« Nous ne pouvons que nous réjouir de cette nouvelle », déclare Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « L’ajout de l’AS au panel signifie que les nouveau-nés et les familles du Québec bénéficieront désormais des mêmes opportunités que la majorité de la population canadienne en accédant à un dépistage précoce, possiblement avant même l’apparition des premiers symptômes. »

Dans le cas des maladies neuromusculaires comme l’AS, un diagnostic précoce et un accès rapide aux traitements sont essentiels pour obtenir les meilleurs résultats possibles.

« Ce qui compte pour les familles, c’est que leur enfant puisse avoir la possibilité d’évoluer et d’exploiter tout son potentiel. C’est ce que nous pouvons proposer avec le dépistage néonatal de l’AS », a déclaré le Dr Hugh McMillan, professeur en pédiatrie à l’Université d’Ottawa, neurologue pédiatrique et spécialiste des maladies neuromusculaires au Children’s Hospital of Eastern Ontario (CHEO) et chercheur clinique à l’Institut de recherche du CHEO. Visionnez la vidéo du Dr McMillan ici.

Nous remercions notre partenaire Novartis Pharmaceuticals Canada Inc. ainsi que les donateurs et donatrices, les cliniciens et cliniciennes, les chercheurs et chercheuses, les familles touchées par l’AS, les pompiers et pompières et tous ceux et celles qui ont collaboré avec DMC pour favoriser l’inclusion de l’AS dans le panel de dépistage des nouveau-nés.

DMC collabore actuellement avec les provinces maritimes afin de démarrer la mise en place du dépistage de l’AS chez les nouveau-nés. Pour plus d’informations sur les efforts déployés par DMC visant à faire en sorte que tous les bébés canadiens bénéficient d’un dépistage de l’AS, consultez le site muscle.ca/fr/trouver-de-l-aide/depistage-neonatal/.

Si vous ou un proche avez reçu un diagnostic d’AS, DMC offre un éventail de programmes de soutien et de services. Veuillez nous contacter au 1 800 567-2873 ou envoyer un courriel à info@muscle.ca pour bénéficier d’un soutien personnalisé.

Les gouvernements du Canada sont invités à combler les lacunes actuelles en matière de soins des maladies neuromusculaires débilitantes en finançant les avancées thérapeutiques

Toronto, Ontario – L’accès à des soins novateurs est essentiel pour les Canadiens atteints de myasthénie grave (MG) afin d’atténuer le fardeau considérable que doivent supporter les personnes touchées par cette maladie neuromusculaire rare. Pour la première fois en plus de 30 ans, des avancées thérapeutiques pour les adultes atteints de MG réfractaire ont été approuvées au Canada, apportant de l’espoir à ceux pour qui les traitements actuels sont inefficaces. Pourtant, aucun de ces nouveaux traitements n’est financé par le régime public, y compris Soliris (éculizumab), qui a été le premier à être approuvé en 2018.

« Aujourd’hui, les patients canadiens touchés par la MG qui dépendent du financement public passent malheureusement des années à naviguer dans des processus difficiles pour démontrer l’inefficacité des traitements, avant de découvrir qu’ils n’ont plus d’options accessibles », déclare Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Nous demandons instamment aux gouvernements provinciaux et territoriaux d’aider à combler les lacunes en matière de soins pour les Canadiens atteints de myasthénie grave en permettant immédiatement l’accès aux avancées thérapeutiques dans le domaine de la MG. »

La myasthénie grave (MG) est une maladie chronique gravement débilitante qui provoque une faiblesse musculaire progressive entraînant une incapacité à avaler, une diminution de la mobilité, des crises respiratoires et une hospitalisation. Le diagnostic de la MG est souvent manqué ou retardé et il faut en moyenne cinq ans pour l’obtenir. La nature fluctuante et imprévisible des symptômes de la MG, avec des périodes d’aggravation et de rémission, a une incidence considérable sur la qualité de vie. L’objectif principal du traitement est donc d’obtenir une rémission à long terme ou de réduire la gravité de la maladie à des symptômes légers ou minimes1.

« Les nombreuses visites à l’hôpital et les ressources en soins intensifs nécessaires pour gérer une crise de MG peuvent avoir une incidence sur le bien-être physique, émotionnel, social et financier d’une personne, mais elles représentent également un fardeau financier et de ressources pour les systèmes de santé provinciaux », déclare Chloe Atkins, qui est atteinte de MG. « Un financement public plus précoce des traitements innovants permettant une maîtrise plus efficace de la maladie pourrait se traduire par une diminution du nombre d’hospitalisations et des lésions corporelles, ce qui se traduirait par une meilleure qualité de vie pour les personnes atteintes de la MG et une diminution de la pression sur nos services de santé. »

En réponse à cette lacune persistante en matière de soins, la communauté MG, y compris des experts médicaux de partout au Canada, ont exprimé l’importance d’avoir un accès immédiat à des options thérapeutiques innovantes pour la maladie.

« Les patients atteints de MG doivent avoir accès à des stratégies plus nombreuses et différentes pour faire face à la fois au fardeau de la maladie et au fardeau des thérapies existantes », explique le Dr Hans Katzberg, neurologue et membre de NMD4C – le Neuromuscular Disease Network for Canada (réseau canadien des maladies neuromusculaires). « Les nouveaux traitements de la MG réfractaire et de la MG non réfractaire modérée à grave ont le potentiel d’améliorer la qualité de vie du patient en diminuant la fréquence et l’intensité des symptômes, et en aidant à réduire la dose et l’utilisation d’autres médicaments ayant une toxicité plus élevée ou un délai d’action plus long. »

Après l’approbation de Soliris, deux autres médicaments pour le traitement de la MG ont été approuvés au Canada : Ultomiris (ravulizumab) en janvier 2023 et Vyvgart (efgartigimod alfa) en septembre 2023. Cependant, aucun de ces traitements n’est actuellement financé par le régime public pour les patients au Canada.

« Les patients atteints de MG au Canada ne devraient pas avoir à attendre pour avoir accès à des innovations thérapeutiques plus efficaces et mieux tolérées », souligne Mme Lintern. « Il existe un moyen immédiat de mettre en place le financement public de ces traitements dans tout le pays, ce qui contribuera à alléger le fardeau thérapeutique important qui pèse actuellement sur les personnes atteintes de ce trouble débilitant. »

Dystrophie musculaire Canada demande aux régimes d’assurance-médicaments provinciaux et territoriaux d’accélérer l’accès au financement public de toutes les options de traitement de la myasthénie grave approuvées par Santé Canada, maintenant et à l’avenir.

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Références :
  1. Cartographie du parcours du patient atteint de myasthénie grave – Dystrophie musculaire Canada, 2023

À PROPOS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes touchées par les maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour en savoir plus sur Dystrophie musculaire Canada, veuillez consulter le site www.muscle.ca ou composer le 1 800 567-2873.

POUR PLUS D’INFORMATIONS, VEUILLEZ CONTACTER :

Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902 440-3714

Déclaration à l’intention de la communauté/Mise à jour sur la disponibilité du Deflazacort®/Calcort®

Nous vous écrivons pour attirer votre attention sur les récents développements concernant la disponibilité du Deflazacort®/Calcort®, un corticostéroïde vital pour de nombreux Canadiens et Canadiennes atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne. Jusqu’en 2023, le Deflazacort était accessible à un prix relativement bas au Canada grâce au Programme d’accès spécial de Santé Canada, malgré des ruptures d’approvisionnement intermittentes.

En février, en raison d’un changement de fabricant, le prix du Deflazacort a subi une hausse vertigineuse de 400 %. Cette augmentation de prix a entraîné une perturbation initiale au niveau de l’approvisionnement et de l’accès, qui s’est toutefois totalement résorbée au printemps.

En juillet dernier, le distributeur canadien nous a informés de retards dans la production du Deflazacort, en raison de problèmes survenus chez le fabricant. Malgré nos efforts soutenus pour obtenir des mises à jour et faire évoluer la situation, les difficultés d’approvisionnement ont persisté, ce qui a eu un impact direct sur les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne et leurs familles dans l’ensemble du Canada. Fait positif, nous avons reçu la semaine dernière une communication du fabricant, Cheplapharm, indiquant que l’approvisionnement est sur le point d’être rétabli et que le produit sera bientôt de nouveau accessible au Canada. L’approvisionnement en Deflazacort pour le Canada fait l’objet de procédures de contrôle de la qualité en entrepôt et Cheplapharm a assuré que la livraison se ferait en priorité afin d’accélérer la disponibilité du Deflazacort au Canada. Si vous avez des difficultés à obtenir du Deflazacort®/Calcort®, ou si votre pharmacie a des questions sur ce produit, veuillez nous contacter par courriel à research@muscle.ca ou par téléphone au 1 800 567-2873, poste 1114.

Compte tenu des problèmes récurrents liés à l’approvisionnement, aux ruptures de stock et à la tarification, DMC souhaite vivement collaborer avec vous, nos précieux membres de la communauté, afin de déterminer la meilleure approche possible en vue de gérer ces changements. Nous sommes fermement engagés à travailler de concert afin d’améliorer l’accès aux médicaments et aux thérapies indispensables à la communauté des maladies neuromusculaires, de les rendre plus abordables et de veiller à ce qu’ils soient disponibles en temps opportun.

Cordialement,

Stacey Lintern
Chef de la direction
Dystrophie musculaire Canada

Le Québec s’ajoute aux provinces procédant au dépistage néonatal d’une maladie souvent mortelle

POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – Dystrophie musculaire Canada (DMC) est heureuse d’annoncer l’ajout de l’amyotrophie spinale (AS) au panel de dépistage des nouveau-nés au Québec. Il s’agit d’un jalon significatif pour la province et pour DMC.

« Nous félicitons le gouvernement du Québec d’avoir franchi cette étape importante menant à un diagnostic et à des traitements précoces susceptibles de changer la vie de personnes et de familles », déclare Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada.

L’intégration du dépistage est maintenant amorcée et sa mise en œuvre intégrale est prévue d’ici la fin de 2023.

Au cours des deux dernières années, DMC a collaboré avec Novartis Canada Inc. ainsi qu’avec des cliniciens et cliniciennes, des chercheurs et chercheuses, des personnes atteintes d’AS et des membres de leur famille, des pompiers et pompières, et des donateurs et donatrices, afin de promouvoir l’inclusion de l’AS dans le panel de dépistage des nouveau-nés.

Cette évolution de politique prometteuse est le résultat de nombreuses conversations, d’une collaboration et de contributions financières (583 778 $) destinées au programme de laboratoire du CHU de Québec-Université Laval, à des équipements et à une démarche fondée sur des données probantes visant l’instauration rapide d’un traitement modificateur de la maladie pour les personnes atteintes d’AS partout au Québec.

« Pour DMC, il était important non seulement de soutenir l’infrastructure nécessaire au dépistage néonatal de l’AS, mais également de veiller à ce que les familles reçoivent des soins de la meilleure qualité possible en cas de résultat positif au dépistage », a ajouté Mme Lintern. « Nous ne pouvons que nous réjouir de cette nouvelle. L’ajout de l’AS au panel signifie que les nouveau-nés et les familles du Québec bénéficieront désormais des mêmes opportunités que la majorité de la population canadienne en accédant à un dépistage précoce, possiblement avant même l’apparition des premiers symptômes. »

DMC collabore actuellement avec les provinces maritimes afin de démarrer la mise en place du dépistage de l’AS chez les nouveau-nés. Pour plus d’informations sur les efforts déployés par DMC visant à faire en sorte que tous les bébés canadiens bénéficient d’un dépistage de l’AS, consultez le site muscle.ca/fr/trouver-de-l-aide/depistage-neonatal/.

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POUR PLUS D’INFORMATIONS :

Sylvie St-Amand
Spécialiste, communications et traduction
Dystrophie musculaire Canada
Téléphone : 514 462-1135
Courriel : Sylvie.St-Amand@muscle.ca

La vie de Freya a changé grâce à votre formidable soutien

Pour de nombreuses personnes, la naissance d’un enfant est un événement exaltant et heureux. Celle de Freya n’a pas fait exception. Née l’année dernière, Freya était menue, adorable, et aussi l’un des premiers bébés à avoir bénéficié d’un dépistage de l’amyotrophie spinale (AS) en Alberta.

En 2020, DMC a entrepris de faire évoluer les politiques afin que l’AS soit incluse dans tous les panels provinciaux de dépistage des nouveau-nés existants à travers le pays. Nous avons presque atteint cet objectif, car aujourd’hui plus de 75 % des régions du Canada proposent ce test qui change des vies. Il s’agit là d’un grand pas en avant vers un diagnostic et un accès aux traitements précoces pour la prochaine génération de Canadiennes et de Canadiens.

En faisant un don aujourd’hui, vous pouvez contribuer à faire en sorte que des Canadiennes et Canadiens de tous âges aient un accès précoce au diagnostic et à des options de traitement.

Faites un don aujourd’hui!

« Freya n’avait que quelques jours lorsque nous avons été appelés pour un test de confirmation, et le diagnostic d’AS a été posé alors qu’elle n’avait que deux semaines », raconte Taylor, la mère de Freya. « L’ensemble du processus a été très simple et rapide. Une fois le diagnostic établi, Freya a été rapidement placée sous traitement, dès l’âge de 29 jours. »

Chaque année au Canada, 1 bébé sur 10 000 naît avec l’AS. Sans diagnostic précoce et sans accès à un traitement, de nombreux enfants ne vivront pas au-delà de l’âge de deux ans. Grâce à vos dons, nous serons bientôt en mesure d’assurer que tous les bébés du pays, comme Freya, soient dépistés et reçoivent des traitements qui changeront leur vie.

Aujourd’hui, Freya est une petite fille active qui ne présente aucun signe d’AS. Elle marche, court, grimpe et parle comme n’importe quel autre enfant de son âge.

Le don que vous ferez aujourd’hui permettra à DMC de continuer à promouvoir l’amélioration du diagnostic et des options de traitement, afin que tous les Canadiennes et Canadiens atteints d’une maladie neuromusculaire, quel qu’en soit le type, aient accès à l’aide et aux traitements adaptés à leurs besoins. Faites un don dès aujourd’hui et changez des vies.

« Freya est une enfant heureuse et en bonne santé, et je ne peux pas concevoir ce que serait notre vie si elle n’avait pas subi le test génétique de l’AS à la naissance », explique Mme Taylor. « Grâce à un diagnostic et à un traitement précoces, les défis auxquels Freya et notre famille sont confrontés en raison de sa maladie sont minimes. Et malgré les nombreuses questions que nous nous posons depuis le diagnostic, le soutien et les informations que nous avons reçus de la part des médecins de Freya et de DMC nous ont énormément aidés. »

Imaginez ce que vous ressentiriez si vous appreniez que votre enfant est né avec une maladie dégénérative et incurable qui compromet sa qualité de vie. Imaginez maintenant qu’il ou elle n’ait jamais reçu ce diagnostic, retardant ainsi de plusieurs années l’accès à un traitement susceptible de changer sa vie.

En faisant un don à DMC, vous contribuez à amener les décideurs à combler les lacunes de notre système de santé, permettant ainsi aux personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire de faire entendre leur voix et d’améliorer leur qualité de vie.

« Le travail accompli par DMC pour promouvoir le dépistage néonatal de l’AS est extrêmement significatif pour de nombreuses familles, et c’est la raison pour laquelle ma famille bénéficie aujourd’hui de cette qualité de vie », explique Mme Taylor. « De nombreuses familles ne sont pas familières avec le diagnostic ou ne savent pas de quoi elles auront besoin pour offrir à leurs enfants les meilleures options. Je ne saurais exprimer à quel point j’apprécie le travail accompli par DMC afin que l’AS soit incluse dans les tests de dépistage chez les nouveau-nés! »

DMC travaille activement en vue d’apporter des changements positifs pour notre communauté et de soutenir la prochaine génération de Canadiennes et de Canadiens. Pour cela, nous avons besoin de votre aide.

Il suffit d’un acte de générosité pour changer notre pays, et notre avenir, pour le meilleur.

Faites un don aujourd’hui!

Le Neuromuscular Disease Network for Canada reçoit une subvention quinquennale de l’IALA des IRSC et un financement de DMC pour renforcer la recherche et les soins liés aux maladies neuromusculaires au Canada

Pour publication immédiate : Le 21 juin 2023

Toronto, ON – Le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) a reçu une subvention de l’Institut de l’appareil locomoteur et de l’arthrite des Instituts de recherche en santé du Canada (IALA-IRSC). Cette subvention annuelle de 200 000 $ sur cinq ans, assortie d’un financement de contrepartie de Dystrophie musculaire Canada (DMC), vise à soutenir les soins, le traitement et la recherche en matière de maladies neuromusculaires (MNM) pour l’ensemble des Canadiennes et des Canadiens. La nouvelle subvention rassemble un groupe élargi de cliniciens, de scientifiques et de représentants de patients sous la direction du Dr Hanns Lochmüller (Children’s Hospital of Eastern Ontario) et de Homira Osman, Ph. D. (DMC).

« Les progrès réalisés par le NMD4C depuis 2020 sont considérables et ont permis de fédérer la communauté canadienne des maladies neuromusculaires. Dans le cas de ces maladies rares, la collaboration est essentielle. Le réseau compte aujourd’hui plus de 500 membres issus de disciplines, de secteurs et de domaines d’expertise variés. Le réseau a fait de formidables avancées dans le renforcement des capacités par la formation et l’éducation, dans le leadership et la défense des droits pour améliorer l’accès aux nouveaux traitements approuvés, et dans la consolidation des ressources et des infrastructures de recherche », explique le Dr Hanns Lochmüller, chercheur principal à l’Institut de recherche du CHEO et professeur de neurologie à l’Université d’Ottawa. « Mais il reste encore beaucoup à faire. Les nouveaux défis et les nouvelles possibilités scientifiques signifient que le réseautage partout au Canada et à travers le monde est d’autant plus important. Ce nouveau financement nous permettra d’élargir notre communauté d’intervenants spécialisés, axée sur le soutien, la collaboration et le réseautage, en réunissant une expertise inégalée dans le domaine des maladies neuromusculaires afin d’offrir une plateforme pancanadienne de communication, de collaboration et de partage des meilleures pratiques. Nous sommes très reconnaissants à l’IALA-IRSC et à DMC pour ce financement qui nous permettra de poursuivre notre travail. Nous avons des projets très intéressants pour la prochaine phase de développement du réseau, en particulier pour nos jeunes médecins et chercheurs, et nous sommes impatients d’entamer les travaux. »

Cette nouvelle subvention, qui s’appuie sur le succès des travaux du NMD4C des trois dernières années, permettra la mise en place d’un nouveau programme de recherche ambitieux, de capacités de réseautage et de transformation clinique afin de relever les défis émergents dans le domaine des MNM. Grâce à 67 co-investigateurs désignés à travers le pays et à leurs équipes élargies de chercheurs, il s’agit de l’un des plus grands projets de réseautage dans le domaine des maladies rares au Canada. Des fonds de contrepartie sont fournis par DMC, la principale organisation de défense des droits des personnes atteintes de MNM au Canada et partenaire de la subvention, pour un montant combiné total de 40 000 dollars de financement annuel pour le réseau.

« Nous apprécions grandement notre partenariat de longue date avec les IRSC et nous sommes profondément reconnaissants à nos nombreux partenaires, pompiers et pompières, donateurs et donatrices, bénévoles et sympathisants qui donnent généreusement afin que nous puissions financer le travail essentiel du NMD4C », a déclaré Homira Osman, vice-présidente, Recherche et politiques publiques, Dystrophie musculaire Canada. « En plus d’offrir un financement de contrepartie, notre rôle dans la nouvelle subvention sera de veiller à ce que les données probantes se traduisent par des pratiques et des politiques qui feront une différence tangible dans la vie des Canadiennes et des Canadiens touchés par les maladies neuromusculaires. Conformément à l’orientation stratégique quinquennale que nous avons récemment dévoilée et qui vise à ‘faire tomber les barrières’, nous travaillerons en étroite collaboration avec les chercheurs, les cliniciens et la communauté des maladies neuromusculaires afin d’améliorer les approches proactives et collaboratives axées sur la consolidation de l’infrastructure, le renforcement des capacités, la création de centres d’excellence et la facilitation de la diffusion des résultats de la recherche. »

Cette nouvelle subvention réunit des personnes ayant une expérience vécue, des utilisateurs de connaissances, des cliniciens et des chercheurs en vue de mettre en œuvre un nouveau plan de recherche axé sur les objectifs suivants :

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ENSEMBLE, NOUS FAISONS TOMBER LES BARRIÈRES POUR AMÉLIORER L’ACCÈS AUX THÉRAPIES POUR LES PERSONNES ATTEINTES DE FSH AU CANADA

Les Canadiennes et Canadiens atteints de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) pourraient faire face à des retards importants dans l’accès aux essais cliniques ainsi qu’aux traitements et thérapies approuvés par Santé Canada lorsqu’ils seront disponibles. Dystrophie musculaire Canada (DMC) travaille de concert avec le Canadian Neuromuscular Disease Registry (CNDR) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) pour empêcher que de tels délais ne se produisent.

« Des études montrent que la population canadienne accède moins souvent et moins rapidement aux thérapies pour les maladies rares comme la FSH, que très peu de thérapies approuvées ailleurs dans le monde sont soumises à Santé Canada pour une approbation réglementaire et que, dans le cas où le traitement est approuvé, une grande différence est constatée dans l’accès aux traitements d’une province à l’autre. Nous travaillons activement pour changer cela », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada.
Plus d’une douzaine de traitements pour la FSH sont actuellement en cours de développement. Les travaux menés par DMC contribueront à la mise en place d’un registre des patients et à une collecte d’information en vue de constituer une base de données pancanadienne sur la FSH pour accélérer le développement, l’approbation et l’accès aux traitements au Canada, quel que soit le lieu de résidence.

« Notre expérience des traitements de l’amyotrophie spinale confirme que notre gouvernement a besoin de données canadiennes lorsqu’il évalue un traitement. Grâce à la base de données et au registre sur la FSH, DMC vise à devancer les traitements en cours de développement afin de relever les défis et les obstacles à l’accès, afin que les Canadiens et Canadiennes bénéficient d’un accès aux traitements le plus rapidement possible. Nous espérons également que davantage de compagnies biopharmaceutiques établiront des sites et mèneront des essais cliniques au Canada », a ajouté Mme Lintern.

« Le CNDR s’engage à collaborer étroitement avec DMC et le NMD4C afin de promouvoir les opportunités de participation à des essais cliniques novateurs sur la FSH, mais aussi de recueillir des données pour garantir l’accès aux futures thérapies une fois qu’elles auront été approuvées », a déclaré le Dr Lawrence Korngut, chercheur principal au niveau national et neurologue à l’Université de Calgary.

« La possibilité pour les Canadiennes et Canadiens atteints de FSH de s’inscrire à un système national unique leur permet de signaler leur intérêt à participer à des essais cliniques, de fournir les données de référence canadiennes qui sont indispensables aux organismes de réglementation et d’être contactés lorsque de nouveaux traitements seront disponibles », a déclaré le Dr Hanns Lochmüller, chercheur au NMD4C et spécialiste des essais cliniques sur la FSH.

En faisant appel à des partenaires, DMC a pour objectif de faire tomber les barrières qui limitent l’accès des Canadiennes et des Canadiens à des traitements susceptibles de changer leur vie, non seulement pour la FSH, mais également pour toutes les maladies neuromusculaires, ainsi qu’à explorer d’autres possibilités dont notre communauté pourrait bénéficier.

Aimeriez-vous contribuer à identifier ce qui devrait être inclus dans la base de données sur la FSH et partager votre expérience? Écrivez-nous à research@muscle.ca pour vous joindre à une table ronde virtuelle.

DU FINANCEMENT POUR LES THÉRAPIES INNOVANTES POUR LES ATAXIES HÉRÉDITAIRES

Pour diffusion immédiate

Montréal, le 28 avril 2023 – C’est avec un immense enthousiasme que Génome Québec, Ataxie Canada
et Dystrophie musculaire Canada annoncent le lancement du concours Thérapies innovantes pour les ataxies héréditaires afin d’encourager la découverte et le développement de nouvelles thérapies, et mobiliser l’écosystème de la recherche. Les trois organismes visent à investir conjointement 1 M$ pour soutenir des projets d’un maximum de 330 000 $ par projet, et ce, pour une durée de deux ans.

Le but de ce concours est de répondre aux besoins des personnes atteintes de ces maladies neurologiques rares, de leur permettre de profiter des innovations génomiques et d’encourager le développement de thérapies innovantes. Celui-ci soutien les objectifs et les orientations des gouvernements provincial et fédéral, notamment, par l’accélération de l’innovation thérapeutique (Politique québécoise pour les maladies rares) et en appuyant la recherche afin de pouvoir contribuer à l’amélioration de l’accès à des médicaments efficaces et abordables pour le traitement des maladies rares.

Ce concours est ouvert aux chercheurs et chercheuses affiliées à une université québécoise et aux établissements affiliés (y compris les hôpitaux et les instituts de recherche).

La date limite pour soumettre l’inscription obligatoire à Génome Québec est le 8 juin 2023..

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