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DMC, le CNDR et le NMD4C s’associent pour assurer un accès au(x) traitement(s) pour la FSH au Canada

Toronto, Ontario – Les Canadiennes et Canadiens atteints de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) pourraient faire face à des retards importants dans l’accès aux essais cliniques ainsi qu’aux traitements et thérapies approuvés par Santé Canada, qui sont susceptibles de changer leur vie lorsqu’ils seront disponibles. Dystrophie musculaire Canada (DMC), le Canadian Neuromuscular Disease Registry (CNDR) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) unissent leurs efforts pour empêcher que de tels délais ne se produisent.

« Des études montrent que les Canadiennes et les Canadiens ont moins souvent accès aux thérapies pour les maladies rares comme la FSH et ce, en temps opportun, que très peu de thérapies approuvées ailleurs dans le monde sont soumises à Santé Canada pour une approbation réglementaire et que, dans le cas où le traitement est approuvé, une grande différence est constatée dans l’accès aux traitements d’une province à l’autre », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada.

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Déclaration à l’intention de la communauté/Mise à jour sur la disponibilité du Deflazacort®/Calcort®

Le 24 février 2023 – À la fin janvier, nous avons été informés d’un possible problème d’approvisionnement et d’accès au Deflazacort®/Calcort® au Canada. Le Deflazacort est le corticostéroïde le plus couramment prescrit au Canada et une option abordable pour la communauté canadienne de la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous avons appris que le problème était principalement dû à des changements au niveau des fabricants et des distributeurs et à la nécessité de hausser le prix.

Dystrophie musculaire Canada et Vaincre Duchenne Canada se sont associées pour trouver une solution rapide à ce problème, de manière à éviter une pénurie et à faire en sorte que les personnes concernées n’aient pas à se tourner vers la prednisone (cette préoccupation nous ayant été signalée par les familles). Parallèlement, nous avons travaillé directement avec les familles pour mieux comprendre le problème au niveau local (en pharmacie). Bien que l’impact ait été limité, nous avons été informés que quelques patients et familles touchés par la dystrophie musculaire de Duchenne ont été directement affectés.

Nous avons le plaisir d’annoncer qu’une livraison de Deflazacort®/Calcort® a été reçue la semaine dernière et que le produit est désormais disponible dans tout le pays. Le prix du médicament a subi une hausse (environ 50 $ pour 60 comprimés) et le format a été modifié (comprimés offerts dans une boîte).

Le nouveau fabricant a confirmé que les retards accumulés dans le marché ont été rattrapés et qu’il fournira dorénavant ce produit essentiel à la clientèle canadienne. Nous continuerons de suivre ce dossier de près, car nous sommes conscients de l’importance vitale du Deflazacort pour les personnes atteintes de la dystrophie musculaire de Duchenne. Nous souhaitons assurer un approvisionnement durable en Deflazacort et un accès adéquat aux autres médicaments approuvés qui sont prescrits pour la gestion et le traitement des maladies neuromusculaires au Canada.

Si vous éprouvez toujours des difficultés à obtenir du Deflazacort®/Calcort®, veuillez nous contacter à l’adresse research@muscle.ca ou au 1 800 567-2873, poste 1114.

Cordialement,

Stacey Lintern
Chef de la direction
Dystrophie musculaire Canada

Perry Esler
Directeur exécutif
Vaincre Duchenne Canada

Une première en son genre : Un nouveau programme permettra d’accroître l’engagement des patients à la recherche sur les maladies neuromusculaires

POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – Le 22 février 2023

Toronto, Ontario – Dystrophie musculaire Canada (DMC) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) sont fiers de vous annoncer le lancement d’inFORMERMN, une plateforme de formation en recherche en ligne axée sur le patient.

La plateforme inFORMERMN propose des modules de formation en ligne, autonomes et gratuits qui permettent de se former à la conduite d’une recherche éclairée par les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire, et plus significative pour elles. Les modules sont conçus pour tous les membres des équipes de recherche sur les maladies neuromusculaires, y compris les chercheurs et chercheuses, le personnel et les patients partenaires.

« On demande de plus en plus aux Canadiennes et Canadiens atteints d’une maladie neuromusculaire, à leur famille et à leurs proches aidants de jouer un rôle actif dans la recherche », déclare Homira Osman, Ph. D., vice-présidente, recherche et politiques publiques, Dystrophie musculaire Canada. « La formation fournie par inFORMERMN permettra de garantir aux individus qu’ils ont la confiance et les connaissances nécessaires pour partager leur riche expertise, orienter les discussions et éclairer les décisions concernant les soins de santé, la recherche et le développement de thérapies avec les décideurs politiques, l’industrie et les scientifiques. »

Basé sur une approche « Rien de ce qui me concerne ne doit se faire sans m’impliquer » centrée sur les patients, la plateforme inFORMERMN a été développée conjointement avec une équipe de patients et patientes partenaires expert(e)s, de cliniciens et cliniciennes, de chercheurs et chercheuses et de membres d’organisations de patients partenaires. Il s’agit de la première formation axée sur le patient développée spécifiquement pour la recherche sur les maladies neuromusculaires.

« Lorsque les patients et les chercheurs collaborent sur des projets, le travail qu’ils réalisent ensemble est plus significatif et permet d’avoir un impact réel et positif. Apprendre à travailler ensemble, tel est l’objectif de « inFORMERMN ». Les modules sont axés sur les outils, les compétences et les relations dont ont besoin les chercheurs et chercheuses, les patients partenaires et les cliniciens et cliniciennes pour collaborer à des travaux plus inclusifs, équitables, diversifiés et accessibles », a déclaré la Dre Kathryn Selby, directrice médicale du programme des maladies neuromusculaires pédiatriques de la Colombie-Britannique et du Yukon et chercheuse principale en matière de ressources axées sur le patient au Neuromuscular Disease Network for Canada.

La communauté des maladies neuromusculaires est enthousiaste à l’idée de participer à des projets qui ont un impact direct sur elle.

« En tant que patients partenaires, nos voix permettent de mieux comprendre les maladies neuromusculaires, chacun et chacune d’entre nous partageant son expérience unique. En collaboration avec les équipes de recherche médicale, nous accordons la priorité aux projets de recherche significatifs et opportuns qui servent à améliorer de manière immédiate la qualité de vie », a déclaré Linda Niksic, patiente partenaire en recherche.

Des informations additionnelles sur inFORMERMN sont disponibles sur le site importnd.neuromuscularnetwork.ca.

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À PROPOS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour en savoir plus sur DMC, veuillez consulter le site muscle.ca ou appeler notre numéro sans frais au 1 800 567-2873.

CONTACT MÉDIA

Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902-440-3714

Des bourses de 360 000 $ sont attribuées pour faire progresser la recherche et les soins de santé dans le domaine des maladies neuromusculaires

POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – Le 19 janvier 2023

Dystrophie musculaire Canada (DMC) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) sont heureux d’annoncer les lauréats d’un concours de financement au niveau national qui a permis d’attribuer des bourses de recherche postdoctorale sur les maladies neuromusculaires et des bourses de perfectionnement en soins cliniques dans les domaines de la médecine neuromusculaire et de l’électromyographie.

De nombreux candidats et candidates extraordinaires ont participé à ce concours, qui a donné lieu à un examen approfondi et exhaustif par d’éminents chercheurs et chercheuses ainsi que cliniciens et cliniciennes canadiens dans le domaine des maladies neuromusculaires afin de s’assurer que les chercheurs et chercheuses les plus prometteurs et du plus haut calibre, ainsi que les chefs de file en matière de soins neuromusculaires, reçoivent un financement.

« Cette initiative contribue à former et à éduquer la prochaine génération de chercheurs et de cliniciens dans le domaine des maladies neuromusculaires. Les bourses de recherche postdoctorale contribuent à renforcer la capacité de recherche sur les maladies neuromusculaires, et les bourses de perfectionnement en soins cliniques renforceront les soins spécialisés offerts à la communauté des maladies neuromusculaires », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Pour nos clients, cela signifie que nous investissons dans la durabilité de la recherche sur les maladies neuromusculaires qui nous rapproche de la découverte de traitements curatifs, et dans des cliniciens qualifiés qui fourniront des soins cliniques aux personnes touchées par les maladies neuromusculaires et contribueront à élever les normes de soins. »

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Les maladies neuromusculaires peuvent frapper tout le monde. Elles ne font pas non plus de pause durant la période des Fêtes.

Les Canadiennes et Canadiens touchés par les maladies neuromusculaires célèbrent une variété de fêtes différentes pendant la saison hivernale. Cependant, notre communauté a une chose en commun : cette période de l’année comporte souvent des pressions supplémentaires pour les personnes touchées par les maladies neuromusculaires et leurs familles.

Peu importe où vous vous trouvez au Canada, les problèmes d’accessibilité sont exacerbés pendant les mois d’hiver. Qu’il s’agisse de la tempête hivernale et des trottoirs enneigés qui vous obligent à rester à la maison ou de l’absence de transport en commun accessible qui vous empêche de célébrer comme vous l’auriez souhaité, les personnes touchées par une maladie neuromusculaire peuvent compter sur le soutien de leur spécialiste de l’accès aux services de Dystrophie musculaire Canada (DMC). Les spécialistes de l’accès aux services aident nos clients à naviguer des problématiques spécifiques et à prendre des décisions complexes, à réclamer des changements de politiques et peuvent leur offrir un soutien émotionnel dans les moments difficiles.

Et, grâce à vous, “nos donateurs», nous pouvons répondre à chaque appel et faire une différence ensemble.

Aujourd’hui, j’espère que vous ferez un don afin d’alléger la pression associée au temps des Fêtes pour les milliers de personnes et leurs familles qui se tournent vers DMC en tant que ressource et partenaire de confiance pour les accompagner dans leur parcours avec une maladie neuromusculaire.

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Un concours international de recherche permet de financer des projets de recherche novateurs sur la dystrophie liée au collagène VI

Dystrophie musculaire Canada (DMC) est heureuse d’annoncer que deux projets de recherche sur la dystrophie liée au collagène VI (COL6-RD) seront financés grâce à de généreux donateurs et à un partenariat avec Cure CMD (Cure Congenital Muscular Dystrophy).

La dystrophie liée au collagène VI (COL6-RD) sont des types génétiques de dystrophies musculaires qui comprennent la myopathie de Bethlem, la dystrophie musculaire congénitale d’Ullrich et des formes intermédiaires (dystrophie musculaire des ceintures R22/D2). Elles se caractérisent par une faiblesse musculaire qui peut commencer dès la petite enfance et qui peut affecter la mobilité, la respiration, l’alimentation et les activités de la vie quotidienne.

À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement curatif pour la COL6-RD et les connaissances sur le développement de la maladie sont limitées. La recherche est la prochaine étape essentielle vers le développement d’une thérapie.

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Faites une différence pour quelqu’un comme Brody aujourd’hui

Alors qu’il était bébé, Brody était instable lorsqu’il s’asseyait sans aide, et il avait du mal à contrôler ses jambes lorsqu’il se mettait debout. Sa mère, Kelli, savait que quelque chose n’allait pas.

À l’âge de 20 mois, Brody a vu son premier spécialiste. Ce rendez-vous marque le début d’un parcours de trois ans à la recherche d’un diagnostic. Après avoir rencontré une demi-douzaine de médecins, subi d’innombrables tests médicaux et parcouru des centaines de kilomètres à travers l’Alberta, Brody a finalement reçu un diagnostic de dystrophie musculaire de Duchenne à l’âge de 5 ans.

Kelli a déclaré : « Je ne pense pas qu’un parent puisse jamais être préparé à apprendre que son enfant est atteint d’une maladie progressive, incurable et sans rémission. Le sentiment d’impuissance est immense! »

Grâce à DMC, Kelli, Brody et leur famille ont désormais accès aux ressources dont ils ont besoin. Avec DMC comme partenaire, l’école de Brody a organisé des sessions d’apprentissage et d’éducation pour ses enseignants et ses camarades de classe et, en tant que famille, ils participent à nos camps pour rencontrer d’autres familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne.

L’apport des donateurs est essentiel pour permettre à DMC de soutenir des familles. Votre don contribuera à fournir un soutien et des ressources indispensables à vos concitoyens qui en ont besoin.

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Donnez une plus grande autonomie à quelqu’un comme Elvin

À l’âge de 4 ans, Elvin avait de grandes difficultés à marcher et tombait fréquemment. Inquiets, ses parents l’ont emmené chez un spécialiste de Toronto, qui lui a diagnostiqué une dystrophie musculaire de Duchenne.

Benjamin d’une famille de quatre enfants, Elvin compte beaucoup sur sa famille pour l’aider à accomplir ses activités quotidiennes, comme se laver, et monter et descendre les escaliers. Sa mère, Doreen, compte parmi ses principaux alliés et défenseurs.

Puis, il y a quelques années, Doreen a eu un accident vasculaire cérébral. Les effets de l’AVC ont été dévastateurs pour la famille, car Doreen n’était plus en mesure de s’occuper d’Elvin en tant que principale proche aidante. Cherchant de l’aide, la famille s’est inscrite auprès de Dystrophie musculaire Canada (DMC).

Grâce aux programmes de DMC, Elvin a maintenant accès à une plateforme élévatrice pour fauteuil roulant qui lui permet d’aller et venir sans avoir à faire appel à sa famille pour le porter dans les escaliers. Cette plateforme élévatrice permet à Elvin d’être plus autonome et à sa famille de se libérer des contraintes physiques liées à sa prise en charge.

Votre don permettra à DMC de continuer à aider des familles, comme celle d’Elvin, à bénéficier d’une plus grande autonomie et d’une meilleure qualité de vie.

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Soutenez une personne comme Elude dès aujourd’hui

Pendant des années, Elude s’est plaint de douleurs dans les jambes qui ne disparaissaient pas et après plusieurs visites chez le médecin, on lui a diagnostiqué une dystrophie musculaire oculopharyngée. Au fur et à mesure de l’évolution de sa maladie, il est devenu de plus en plus difficile pour Elude d’accomplir les activités de la vie quotidienne et Gaétane est intervenue pour le soutenir.

Pendant plus de 30 ans, Gaétane s’est efforcée de tout assumer seule, y compris les tâches quotidiennes, les soins à donner à Elude et l’entretien de leur maison au Nouveau-Brunswick. Puis, il y a huit ans, l’état d’Elude s’est détérioré. Heureusement, une de leurs infirmières leur a parlé de Dystrophie musculaire Canada (DMC).

« Nous avons demandé un financement pour acheter des aides techniques, notamment un appareil qui aide à enlever le mucus dans la gorge d’Elude, et des aides à la mobilité comme un déambulateur et un fauteuil auto-souleveur », a déclaré Gaétane. Le fait d’avoir accès à ces appareils améliore grandement la mobilité d’Elude, ce qui lui donne plus de plaisir et une meilleure qualité de vie.

DMC soutient également les proches aidants comme Gaétane, qui reçoit quelques heures d’aide à domicile chaque semaine. Ces quelques heures lui donnent une pause pour se ressourcer et lui permettent d’être au mieux de sa forme lorsqu’elle est à la maison avec son mari.

Votre don permettra à DMC de continuer à offrir des programmes qui changent la vie de personnes comme Elude et Gaétane, en leur permettant de bénéficier d’une plus grande autonomie et d’une meilleure qualité de vie, dans le confort de leur propre foyer.

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Changez la vie d’une personne comme Lucas

À l’âge de 8 ans, Lucas a reçu un diagnostic de myopathie centronucléaire (MTM1). Cette maladie provoque une faiblesse au niveau des muscles et des poumons, et affecte grandement sa mobilité. En raison de sa maladie, Lucas se déplace en fauteuil roulant. Il compte sur sa famille, en particulier ses parents, Sarah et Arnaud, pour l’aider dans ses activités quotidiennes et pour le porter dans les escaliers.

Alors que Lucas grandissait et que sa maladie progressait, il devenait de plus en plus difficile pour Sarah de le soulever et de le porter jusqu’à sa chambre. Confrontés à la difficile tâche d’adapter leur maison au Québec pour répondre aux besoins de Lucas, ils se sont inscrits auprès de Dystrophie musculaire Canada (DMC), qui les a appuyés dans leur projet.

Avec le soutien de DMC, Sarah et Arnaud ont pu équiper leur maison d’une plateforme élévatrice et d’un lève-personne, offrant à Lucas une plus grande mobilité et une meilleure qualité de vie.

Grâce aux programmes de DMC, Lucas peut désormais se déplacer librement dans la maison sans avoir besoin faire autant appel à sa famille. Ces aides techniques permettent à Lucas d’être plus autonome et à sa famille de se libérer des contraintes physiques liées à sa prise en charge.

Votre don permettra à DMC de continuer à offrir des programmes qui aident des familles comme celle de Lucas, Sarah et Arnaud à bénéficier d’une plus grande autonomie et d’une meilleure qualité de vie.

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