DMC, le CNDR et le NMD4C s’associent pour assurer un accès au(x) traitement(s) pour la FSH au Canada

Toronto, Ontario – Les Canadiennes et Canadiens atteints de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSH) pourraient faire face à des retards importants dans l’accès aux essais cliniques ainsi qu’aux traitements et thérapies approuvés par Santé Canada, qui sont susceptibles de changer leur vie lorsqu’ils seront disponibles. Dystrophie musculaire Canada (DMC), le Canadian Neuromuscular Disease Registry (CNDR) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) unissent leurs efforts pour empêcher que de tels délais ne se produisent.

« Des études montrent que les Canadiennes et les Canadiens ont moins souvent accès aux thérapies pour les maladies rares comme la FSH et ce, en temps opportun, que très peu de thérapies approuvées ailleurs dans le monde sont soumises à Santé Canada pour une approbation réglementaire et que, dans le cas où le traitement est approuvé, une grande différence est constatée dans l’accès aux traitements d’une province à l’autre », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada.

En savoir plus “DMC, le CNDR et le NMD4C s’associent pour assurer un accès au(x) traitement(s) pour la FSH au Canada”

Une première en son genre : Un nouveau programme permettra d’accroître l’engagement des patients à la recherche sur les maladies neuromusculaires

POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – Le 22 février 2023

Toronto, Ontario – Dystrophie musculaire Canada (DMC) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) sont fiers de vous annoncer le lancement d’inFORMERMN, une plateforme de formation en recherche en ligne axée sur le patient.

La plateforme inFORMERMN propose des modules de formation en ligne, autonomes et gratuits qui permettent de se former à la conduite d’une recherche éclairée par les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire, et plus significative pour elles. Les modules sont conçus pour tous les membres des équipes de recherche sur les maladies neuromusculaires, y compris les chercheurs et chercheuses, le personnel et les patients partenaires.

« On demande de plus en plus aux Canadiennes et Canadiens atteints d’une maladie neuromusculaire, à leur famille et à leurs proches aidants de jouer un rôle actif dans la recherche », déclare Homira Osman, Ph. D., vice-présidente, recherche et politiques publiques, Dystrophie musculaire Canada. « La formation fournie par inFORMERMN permettra de garantir aux individus qu’ils ont la confiance et les connaissances nécessaires pour partager leur riche expertise, orienter les discussions et éclairer les décisions concernant les soins de santé, la recherche et le développement de thérapies avec les décideurs politiques, l’industrie et les scientifiques. »

Basé sur une approche « Rien de ce qui me concerne ne doit se faire sans m’impliquer » centrée sur les patients, la plateforme inFORMERMN a été développée conjointement avec une équipe de patients et patientes partenaires expert(e)s, de cliniciens et cliniciennes, de chercheurs et chercheuses et de membres d’organisations de patients partenaires. Il s’agit de la première formation axée sur le patient développée spécifiquement pour la recherche sur les maladies neuromusculaires.

« Lorsque les patients et les chercheurs collaborent sur des projets, le travail qu’ils réalisent ensemble est plus significatif et permet d’avoir un impact réel et positif. Apprendre à travailler ensemble, tel est l’objectif de « inFORMERMN ». Les modules sont axés sur les outils, les compétences et les relations dont ont besoin les chercheurs et chercheuses, les patients partenaires et les cliniciens et cliniciennes pour collaborer à des travaux plus inclusifs, équitables, diversifiés et accessibles », a déclaré la Dre Kathryn Selby, directrice médicale du programme des maladies neuromusculaires pédiatriques de la Colombie-Britannique et du Yukon et chercheuse principale en matière de ressources axées sur le patient au Neuromuscular Disease Network for Canada.

La communauté des maladies neuromusculaires est enthousiaste à l’idée de participer à des projets qui ont un impact direct sur elle.

« En tant que patients partenaires, nos voix permettent de mieux comprendre les maladies neuromusculaires, chacun et chacune d’entre nous partageant son expérience unique. En collaboration avec les équipes de recherche médicale, nous accordons la priorité aux projets de recherche significatifs et opportuns qui servent à améliorer de manière immédiate la qualité de vie », a déclaré Linda Niksic, patiente partenaire en recherche.

Des informations additionnelles sur inFORMERMN sont disponibles sur le site importnd.neuromuscularnetwork.ca.

-30-

À PROPOS DE DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA

Dystrophie musculaire Canada a pour mission d’améliorer la vie des personnes atteintes de maladies neuromusculaires en finançant adéquatement la recherche d’un traitement curatif, en fournissant des services et en assurant un soutien constant. Pour en savoir plus sur DMC, veuillez consulter le site muscle.ca ou appeler notre numéro sans frais au 1 800 567-2873.

CONTACT MÉDIA

Heather Rice
Dystrophie musculaire Canada
Heather.Rice@muscle.ca
902-440-3714

Des bourses de 360 000 $ sont attribuées pour faire progresser la recherche et les soins de santé dans le domaine des maladies neuromusculaires

POUR DIFFUSION IMMÉDIATE – Le 19 janvier 2023

Dystrophie musculaire Canada (DMC) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) sont heureux d’annoncer les lauréats d’un concours de financement au niveau national qui a permis d’attribuer des bourses de recherche postdoctorale sur les maladies neuromusculaires et des bourses de perfectionnement en soins cliniques dans les domaines de la médecine neuromusculaire et de l’électromyographie.

De nombreux candidats et candidates extraordinaires ont participé à ce concours, qui a donné lieu à un examen approfondi et exhaustif par d’éminents chercheurs et chercheuses ainsi que cliniciens et cliniciennes canadiens dans le domaine des maladies neuromusculaires afin de s’assurer que les chercheurs et chercheuses les plus prometteurs et du plus haut calibre, ainsi que les chefs de file en matière de soins neuromusculaires, reçoivent un financement.

« Cette initiative contribue à former et à éduquer la prochaine génération de chercheurs et de cliniciens dans le domaine des maladies neuromusculaires. Les bourses de recherche postdoctorale contribuent à renforcer la capacité de recherche sur les maladies neuromusculaires, et les bourses de perfectionnement en soins cliniques renforceront les soins spécialisés offerts à la communauté des maladies neuromusculaires », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Pour nos clients, cela signifie que nous investissons dans la durabilité de la recherche sur les maladies neuromusculaires qui nous rapproche de la découverte de traitements curatifs, et dans des cliniciens qualifiés qui fourniront des soins cliniques aux personnes touchées par les maladies neuromusculaires et contribueront à élever les normes de soins. »

En savoir plus “Des bourses de 360 000 $ sont attribuées pour faire progresser la recherche et les soins de santé dans le domaine des maladies neuromusculaires”

Un concours international de recherche permet de financer des projets de recherche novateurs sur la dystrophie liée au collagène VI

Dystrophie musculaire Canada (DMC) est heureuse d’annoncer que deux projets de recherche sur la dystrophie liée au collagène VI (COL6-RD) seront financés grâce à de généreux donateurs et à un partenariat avec Cure CMD (Cure Congenital Muscular Dystrophy).

La dystrophie liée au collagène VI (COL6-RD) sont des types génétiques de dystrophies musculaires qui comprennent la myopathie de Bethlem, la dystrophie musculaire congénitale d’Ullrich et des formes intermédiaires (dystrophie musculaire des ceintures R22/D2). Elles se caractérisent par une faiblesse musculaire qui peut commencer dès la petite enfance et qui peut affecter la mobilité, la respiration, l’alimentation et les activités de la vie quotidienne.

À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement curatif pour la COL6-RD et les connaissances sur le développement de la maladie sont limitées. La recherche est la prochaine étape essentielle vers le développement d’une thérapie.

En savoir plus “Un concours international de recherche permet de financer des projets de recherche novateurs sur la dystrophie liée au collagène VI”

Dystrophie musculaire Canada participe au projet pilote de Recherche clinique Québec

Dystrophie musculaire Canada participe au projet pilote de Recherche clinique Québec

Dystrophie musculaire Canada (DMC) est fière d’annoncer qu’elle se joint au projet pilote du Service d’accompagnement personnalisé de Recherche clinique Québec.

Ce nouveau programme, développé par Recherche clinique Québec et propulsé par CATALIS Québec, est une ressource gratuite et bilingue conçue pour offrir aux patients et aux proches aidants du Québec la possibilité de trouver des essais cliniques répondant à leurs critères. Le service a pour objectif de fournir aux patients et à leurs proches des informations exactes et vérifiées afin d’amorcer ou de faciliter la discussion avec leur équipe traitante concernant la participation à un essai clinique.

Par le biais d’un appui humain et convivial, l’équipe de professionnels de la santé de Recherche clinique Québec guide les patients et les proches aidants à chaque étape de leur recherche et leur fournit un portrait des essais cliniques actuellement disponibles. Dans la phase initiale de lancement de son projet pilote, le Service d’accompagnement personnalisé se concentrera sur quelques communautés de patients, dont celle de DMC, en offrant un accès simplifié à des informations parfois complexes sur les essais cliniques.

« La recherche est porteuse d’espoir pour les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire. Le nouveau Service d’accompagnement personnalisé de Recherche clinique Québec permettra aux clients de Dystrophie musculaire Canada à travers le Québec d’avoir un meilleur accès aux essais cliniques et de jouer un rôle actif dans la recherche. Les essais cliniques constituent une étape cruciale au développement de nouveaux traitements qui amélioreront la qualité de vie des personnes touchées », affirme Marie-Hélène Bolduc, vice-présidente des programmes et services chez Dystrophie musculaire Canada.

Le Service d’accompagnement signé Recherche clinique Québec s’ajoute aux autres programmes mis en place pour améliorer l’environnement de la recherche clinique au Québec et s’inscrit comme une opportunité pour les membres de la communauté des maladies neuromusculaires d’obtenir un portrait des différents essais cliniques correspondant à leurs besoins.

Pour en apprendre davantage sur cette initiative, communiquez avec votre spécialiste de l’accès aux services de DMC ou visitez le microsite du projet à recherchecliniquebec.com.

Saviez-vous que nous avons un service d’information pour répondre à toutes vos questions sur la recherche? Appelez le 1 800 567-2873, poste 1114 ou envoyez un courriel à research@muscle.ca et notre équipe de recherche vous fournira des réponses précises et rapides. Il n’y a pas de question bête!

LE FINANCEMENT DE LA RECHERCHE MODIFIE LE PAYSAGE NEUROMUSCULAIRE AU CANADA

Grâce à de généreux sympathisants comme vous, neuf nouveaux projets de recherche clinique et translationnelle ont reçu un financement cette année. Ces projets sont d’excellents exemples de la recherche prometteuse et de haut niveau qui existe ici même, au Canada! Nous ne pourrions pas soutenir ainsi la recherche sans VOUS.

LAURÉATS
2021-2022 :

Développement d’un modèle 3D de jonction neuromusculaire humaine analysable pourles maladies neuromusculaires
Dr Thomas Durcan
The Royal Institution for the Advancement of Learning/Université McGill

Thérapies axées sur les mitochondries pourl’amélioration des résultats dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
Dr Christopher Perry
Université York

Profil de la méthylation de l’ADN pangénomique dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Dr Craig Campbell
London Health Sciences Centre
(Institut de recherche en santé Lawson)

Mesurer l’équilibre dans la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique
Dr Michael Berger
Université de la Colombie-Britannique

L’entraînement de l’endurance comme nouvelle stratégie thérapeutique pour la dystrophie myotonique de type 1
Dr Bernard Jasmin
Université d’Ottawa

QP-DMOP : imagerie IRM quantitative pour évaluer la progression de la dystrophie musculaire oculopharyngée
Dre Jodi Warman Chardon
Institut de recherche de l’hôpital d’Ottawa

Exploration de l’impact de l’amyotrophie bulbo-spinale sur les personnes s’identifiant comme Autochtones
Dre Kerri Schellenberg
Université de la Saskatchewan

La transition des adolescents atteints d’une amyotrophie spinale vers un programme multidisciplinaire pour adultes
Dre Reshma Amin
The Hospital for Sick Children

La connectivité neuromusculaire dans l’amyotrophie spinale : de nouvelles voies d’intervention
Dre Maryam Oskoui
Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill

En savoir plus “LE FINANCEMENT DE LA RECHERCHE MODIFIE LE PAYSAGE NEUROMUSCULAIRE AU CANADA”

Découvrez les boursiers

Nous sommes très heureux de partager avec vous notre série de vidéos Découvrez les boursiers.

À travers ces vidéos, préparées en partenariat avec le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C), vous en apprendrez davantage sur les cinq formidables boursiers qui se consacrent à la recherche sur les maladies neuromusculaires (MNM) et à la prise en charge des personnes qui en sont atteintes.

En savoir plus “Découvrez les boursiers”

Annonce des lauréats du concours de bourses de recherche 2022 de Dystrophie musculaire Canada!

Nous sommes heureux de vous annoncer le financement de neuf nouveaux projets de recherche clinique et translationnelle consacrés à l’amyotrophie spinale, aux dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker, aux neuropathies à médiation immunitaire, aux syndromes myasthéniques congénitaux, aux maladies de la jonction neuromusculaire à médiation immunitaire, à la dystrophie myotonique, à la dystrophie musculaire oculopharyngée, à l’atrophie bulbo-spinale (maladie de Kennedy) et à d’autres maladies neuromusculaires apparentées.

Nous remercions nos donateurs qui ont rendu tout cela possible, ainsi que nos panels d’évaluation des demandes de bourses de recherche composés de chercheurs, de cliniciens et de membres de la communauté qui partagent le même vécu et qui ont donné de leur temps pour examiner les demandes et réduire la liste à nos neuf projets finaux.

« À travers ces projets passionnants, ces chercheurs canadiens talentueux et dévoués élaboreront de nouvelles méthodes pour le diagnostic de maladies, révéleront de nouvelles perspectives sur la pathogenèse des maladies et mettront au point de nouvelles options thérapeutiques, parmi d’autres projets méritoires », déclare le Dr Robin Parks, Président du Comité consultatif médical et scientifique pour Dystrophie musculaire Canada (DMC) et Président du Panel d’évaluation en science translationnelle. « Grâce au soutien qu’ils apportent à DMC, les donateurs, les patients et leurs familles aident à financer des projets de recherche exceptionnels qui feront avancer la recherche sur les maladies neuromusculaires et amélioreront, en fin de compte, la qualité de vie et les soins prodigués aux personnes atteintes, ce qui s’inscrit dans la mission de DMC. »

« Nous sommes extrêmement satisfaits de l’étendue des propositions reçues cette année dans le cadre de notre appel à propositions en recherche clinique et translationnelle. C’est un signe encourageant du dynamisme et des progrès continus de la recherche sur les maladies neuromusculaires. Les neuf lauréats choisis font preuve d’une innovation et d’un dévouement exemplaires, et font la promesse d’un impact potentiel pour un grand nombre de maladies neuromusculaires », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Grâce à notre extraordinaire communauté, nous pouvons combler une lacune importante dans le financement de la recherche. Nous savons combien les choses peuvent changer grâce aux chercheurs canadiens et nous travaillons continuellement avec nos sympathisants pour nous assurer d’investir de façon significative. »

Nous remercions la communauté canadienne des maladies neuromusculaires d’avoir soumis des demandes prometteuses.

LAURÉATS 2022-2023 :

  • Dr Thomas Durcan, M.D., The Royal Institution for the Advancement of Learning/Université McGill
    Développement d’un modèle 3D de jonction neuromusculaire humaine analysable pour les maladies neuromusculaires
  • Dr Christopher Perry, M.D., Université York
    Thérapies axées sur les mitochondries pour l’amélioration des résultats dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne
  • Dr Craig Campbell, M.D., London Health Sciences Centre Research Inc. (Institut de recherche en santé Lawson)
    Profil de la méthylation de l’ADN pangénomique dans la dystrophie musculaire de Duchenne
  • Dr Michael Berger, M.D., Université de la Colombie-Britannique
    Mesurer l’équilibre dans la polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique
  • Dr Bernard Jasmin, M.D., Université d’Ottawa
    L’entraînement de l’endurance comme nouvelle stratégie thérapeutique pour la dystrophie myotonique de type 1
  • Dre Jodi Warman-Chardon, M.D., Institut de recherche de l’hôpital d’Ottawa
    QP-DMOP : Imagerie IRM quantitative pour évaluer la progression de la dystrophie musculaire oculopharyngée
  • Dre Kerri Schellenberg, M.D., Université de la Saskatchewan
    L’exploration de l’impact de l’amyotrophie bulbo-spinale sur les personnes s’identifiant comme autochtones
  • Dre Reshma Amin, M.D., The Hospital for Sick Children, Dr Aaron Izenberg, M.D., Sunnybrook Health Sciences Centre
    La transition des adolescents atteints d’une amyotrophie spinale vers un programme multidisciplinaire pour adultes
  • Dre Maryam Oskoui, M.D., Institut de recherche du Centre universitaire de santé McGill
    La connectivité neuromusculaire dans l’amyotrophie spinale : de nouvelles voies d’intervention

REGARDER L’ANNONCE

Les bourses de perfectionnement en soins cliniques soutiennent les futurs experts canadiens en soins neuromusculaires

Les bourses de perfectionnement en soins cliniques soutiennent les futurs experts canadiens en soins neuromusculaires

Dystrophie musculaire Canada (DMC), le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) et la Société canadienne des neurophysiologistes cliniques (SCNC) sont heureux d’annoncer les bénéficiaires du concours de financement visant à attribuer des bourses nationales en soins cliniques dans les domaines de la médecine neuromusculaire et l’électromyographie.

De nombreux candidats exceptionnels ont participé à ce concours, qui a donné lieu à un examen approfondi et exhaustif par d’éminents chercheurs et cliniciens canadiens dans le domaine des maladies neuromusculaires afin de s’assurer que les experts les plus prometteurs et du plus haut calibre reçoivent le financement.

La bourse offre une aide salariale de 80 000 dollars à des cliniciens en début de carrière pour leur permettre de continuer à se concentrer sur la médecine neuromusculaire et l’électromyographie.

« Les bourses de perfectionnement en soins cliniques contribueront à former la future génération de spécialistes des maladies neuromusculaires et à renforcer les soins offerts à la communauté des maladies neuromusculaires au Canada. Nous savons que nombre de nos clients ont du mal à trouver des spécialistes des maladies neuromusculaires pour les aider et les guider dans leur parcours de soins. En investissant dans la prochaine génération, nous espérons réduire cette lacune dans le domaine des soins de santé », a déclaré Stacey Lintern, chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada. « Avec NMD4C et la SCNC, nous construisons un vivier d’excellence et investissons dans des cliniciens de haut niveau qui fourniront des soins cliniques aux personnes touchées par les maladies neuromusculaires et contribueront à élever les normes de soins. »

« En offrant ces bourses de perfectionnement, nous investissons pour améliorer la qualité des soins et des traitements offerts à tous les Canadiens et Canadiennes atteints de maladies neuromusculaires. Le fait de soutenir une formation clinique de haute qualité, propre au domaine de la médecine neuromusculaire et de l’électromyographie, garantit que des cliniciens talentueux et passionnés disposent des ressources dont ils ont besoin pour ouvrir une nouvelle voie dans l’amélioration des soins et le soutien à notre communauté », déclare la Dre Jodi Warman, clinicienne-chercheuse, directrice du Centre neuromusculaire de l’Hôpital d’Ottawa et coprésidente du groupe de travail pour les spécialistes en début de carrière du NMD4C.

 

Dr Collin Luk

Université : Université de Calgary

À propos du Dr Luk : Collin a effectué sa résidence en neurologie à l’Université de l’Alberta, où il effectue actuellement des recherches cliniques sur la SLA dans le cadre de sa formation postdoctorale. Ses recherches portent sur la compréhension de la corrélation entre la neuroimagerie avancée, la neuropathologie et l’apparition de biomarqueurs dans le cas de la SLA.

Avec le soutien de la Bourse nationale de perfectionnement en soins cliniques – médecine neuromusculaire et électromyographie, il rejoindra l’année prochaine l’Université de Calgary pour une formation en EMG et en médecine neuromusculaire. Cette formation postdoctorale sera un élément crucial dans le développement de sa carrière pour devenir un clinicien-chercheur.

 

Dr Alasdair Rathbone

Université : Hôpital universitaire, London Health Sciences Centre

À propos du Dr Rathbone : Alasdair est né et a grandi à Hamilton, en Ontario. Il a étudié la kinésiologie à l’Université McMaster, puis a obtenu son diplôme de médecine à l’Université Western de London, en Ontario. Il effectue actuellement sa résidence en médecine physique et en réadaptation à l’Université Queen’s de Kingston, en Ontario.

Il s’est intéressé à l’électrodiagnostic, à la médecine neuromusculaire et à la prise en charge de la douleur dès le début de sa formation. En résidence, il a perfectionné ses compétences en prise en charge interventionnelle de la douleur et en électrodiagnostic. Il est impatient d’entreprendre une formation postdoctorale pour améliorer ses compétences en médecine neuromusculaire. Ses recherches ont porté sur le syndrome algique myofascial et l’EMG quantitative.

En dehors du travail, il est passionné de musique (il joue du saxophone depuis longtemps), de plantes (il en a plus de 100), de hockey, d’histoire et il aime passer du temps avec sa merveilleuse compagne. Il espère revenir un jour à Kingston pour y pratiquer la médecine.

 

Dre Marianne Nury

Université : Hôpital universitaire, London Health Sciences Centre

À propos de la Dre Nury : Marianne a obtenu son diplôme de médecine à l’Université Laval. Elle a ensuite choisi de se spécialiser en physiatrie dans cette même université. Tout au long du programme, elle a participé activement à des activités extrascolaires et à l’amélioration du programme d’études. Elle a également participé à de nombreux projets de recherche, notamment auprès de patients atteints d’amyotrophie spinale.

Marianne a également acquis de l’expérience dans la pratique de la physiatrie à Fredericton et à Victoria, où elle a découvert et développé son vif intérêt pour les maladies neuromusculaires, car cela correspondait à son objectif d’améliorer la qualité de vie des patients.

Cette bourse est une occasion incroyable qui lui permettra de poursuivre sa formation postdoctorale en EMG et de s’impliquer activement dans la prise en charge thérapeutique des patients atteints de maladies neuromusculaires, ainsi que de participer à la recherche dans ce domaine. Après sa formation, Marianne reviendra à Québec pour pratiquer la médecine neuromusculaire et vise à optimiser la prise en charge des patients de la région.

Félicitations à ces trois cliniciens les mieux classés. Ces bourses permettent à des étudiants exceptionnels de poursuivre leurs travaux dans le domaine des soins neuromusculaires et de l’électromyographie.

Annonce des bénéficiaires des bourses de recherche postdoctorale

Dystrophie musculaire Canada (DMC) et le Neuromuscular Disease Network for Canada (NMD4C) sont heureux d’annoncer les lauréats d’un concours de financement, qui a permis d’attribuer des bourses postdoctorales nationales en recherche sur les maladies neuromusculaires. De nombreux candidats remarquables ont participé à ce concours, qui a donné lieu à un examen approfondi et exhaustif par d’éminents chercheurs canadiens dans le domaine des maladies neuromusculaires afin de s’assurer que les chercheurs les plus prometteurs et du plus haut calibre reçoivent le financement.

La bourse offre une aide salariale aux scientifiques en début de carrière pour mener des études postdoctorales dans un laboratoire axé sur la recherche en matière de MNM. Les candidats retenus recevront un financement de 40 000 dollars sur une période d’un an.

« Cette initiative apportera une aide dans le domaine de l’éducation et de la formation aux prochaines générations de chercheurs dans le domaine neuromusculaire et renforcera l’infrastructure biomédicale afin de développer la capacité de recherche sur les maladies neuromusculaires au Canada. Pour nos clients, cela signifie que nous investissons dans la durabilité de la recherche sur les maladies neuromusculaires, ce qui nous rapproche un peu plus de la découverte de traitements curatifs. »”

Stacey Lintern, Chef de la direction de Dystrophie musculaire Canada
Emanuela Pannia, Ph. D.

Institut de recherche, Hospital for Sick Children

Supervision de la bourse postdoctorale : James Dowling, M.D., Ph. D., clinicien et maître de recherches, The Hospital for Sick Children

Titre du projet de recherche : Détermination des mécanismes moléculaires et des modificateurs environnementaux de la maladie hépatique progressive dans la myopathie myotubulaire liée à l’X.

Vue d’ensemble : L’objectif de cette étude est de déterminer les causes de la maladie hépatique progressive dans la myopathie myotubulaire liée à l’X (XLMTM) et les effets du régime alimentaire et du système immunitaire sur son apparition. Cette étude est la première à se pencher sur la détermination des causes de la maladie hépatique dans la XLMTM et la découverte de nouvelles thérapies pour aider les enfants atteints de cette maladie dévastatrice.

Talita Conte, Ph. D.

Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine

Supervision de la bourse postdoctorale : Nicolas Dumont Pht, Ph. D., Professeur adjoint, Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine

Titre du projet de recherche : Nouvelle stratégie ciblant les cellules souches musculaires dysfonctionnelles pour atténuer les effets de la dystrophie myotonique de type 1

Vue d’ensemble : L’objectif de cette étude est de fournir des avancées importantes dans le nouveau domaine de l’élimination des cellules souches défectueuses dans les cultures cellulaires de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), ce qui permettrait de restaurer la fonction des cellules souches musculaires restantes. Ces avancées offriraient de nouvelles options thérapeutiques aux patients atteints de DM1.

 

Les lauréates de ces bourses illustrent l’excellence des futures générations de chercheuses et de chercheurs. Les généraux sympathisants de Dystrophie musculaire Canada ont rendu ce concours de financement possible. Nous vous remercions de changer les choses et d’investir dans le futur de la recherche dans le domaine neuromusculaire.