Infolettres – Dystrophie Musculaire Canada

FAIRE TOMBER LES BARRIÈRES : L’ACCÈS AU DIAGNOSTIC PRÉCOCE, AUX TRAITEMENTS ET AUX AIDES TECHNIQUES ESSENTIELLES

Pour de nombreux Canadiens et Canadiennes atteints d’une maladie neuromusculaire, le parcours menant au diagnostic est long et frustrant, jalonné d’incertitudes, d’erreurs de diagnostic et de délais. La dystrophie myotonique de type 1 affecte non seulement la mobilité, mais aussi le cœur, les fonctions cognitives et le système gastro-intestinal. Or, il faut souvent des années pour trouver des réponses et avoir enfin accès à des tests génétiques. Ces délais causent une perte d’opportunités en termes d’intervention précoce, de gestion des symptômes, de planification familiale, et d’accès aux essais cliniques et aux traitements émergents.

Reconnaissant la nécessité d’un accès plus rapide et équitable, Dystrophie musculaire Canada a lancé une initiative nationale visant à optimiser le dépistage génétique de la dystrophie myotonique.

Un diagnostic rapide et précis offre plus qu’une simple réponse : il permet d’obtenir des soins spécialisés, des essais cliniques et des traitements novateurs pouvant ralentir la progression de la maladie et améliorer la qualité de vie. Dystrophie musculaire Canada identifie les barrières aux tests, les défis liés au remboursement et les longs délais, tout en offrant des tests génétiques et des services de consultation gratuits aux Canadiennes et aux Canadiens chez qui une dystrophie myotonique est suspectée ou ayant des antécédents familiaux.

Remédier aux délais dans l’accès aux traitements

Au Canada, les autorisations réglementaires et les obstacles au remboursement retardent l’accès aux traitements. Même après l’approbation d’une thérapie par Santé Canada, les décisions provinciales en matière de financement peuvent prendre des mois, voire des années, laissant les patients dans l’attente de traitements qui pourraient préserver leur mobilité, leur autonomie et leur qualité de vie.

Par exemple, des traitements pour la dystrophie musculaire de Duchenne sont approuvés dans d’autres pays, mais aucun n’est disponible au Canada. Les médicaments pour la myasthénie grave homologués par Santé Canada ne sont pas couverts par les régimes provinciaux et restent donc inaccessibles. L’accès aux traitements pour l’amyotrophie spinale n’est pas uniforme : les adultes du Québec sont admissibles, contrairement à ceux des autres provinces.

Dystrophie musculaire Canada continue de demander un accès plus rapide au diagnostic, l’approbation de traitements et des politiques de remboursement priorisant les personnes touchées.

Faire tomber les barrières financières : Assurer l’accès à des aides techniques essentielles

Les aides à la mobilité, les aides techniques et l’équipement médical sont essentiels à la sécurité, l’autonomie et la qualité de vie des personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire. Et pourtant, les lève-personnes, les fauteuils roulants, les lits d’hôpital et les matelas à pression alternée, qui sont essentiels à la mobilité, à la sécurité des proches aidants et dans la vie quotidienne, ne sont pas toujours couverts par les programmes de santé provinciaux ou les assurances privées.

Sans financement adéquat, de nombreuses personnes doivent payer de leur poche, attendre des années pour obtenir une aide partielle, ou simplement y renoncer. Grâce à de généreux donateurs et donatrices, le programme d’aides techniques de Dystrophie musculaire Canada aide à combler certaines lacunes, mais la demande dépasse de loin les ressources disponibles. À travers #YourDevicesYourRights, Dystrophie musculaire Canada collabore avec des partenaires aux vues similaires afin que le financement des programmes provinciaux soit amélioré.

Bien que les gouvernements ne puissent pas tout couvrir, certains équipements, comme les lève-personnes ou les fauteuils roulants adaptés, sont essentiels. Le lieu de résidence ou la situation financière ne devraient pas constituer une barrière à l’accès. Un financement cohérent et basé sur les besoins est une question de dignité, de sécurité et de droits de la personne.

Votre soutien à Dystrophie musculaire Canada a un impact. Aidez-nous à faire tomber les barrières afin que tous les Canadiens et Canadiennes atteints d’une maladie neuromusculaire reçoivent le diagnostic, les traitements et le soutien dont ils ont besoin, au moment où ils en ont besoin.

MARCHER ET ROULER POUR DYSTROPHIE MUSCULAIRE CANADA DE 2025 : LES INSCRIPTIONS SONT OUVERTES!

Rejoignez-nous à l’un (ou plusieurs!) des 30 événements Marcher et rouler qui se dérouleront en personne partout au pays! Chaque événement promet une journée mémorable, où jeux, collations, bricolages et activités interactives seront au rendez-vous. Vous aurez également l’occasion de rencontrer d’autres membres de la communauté des maladies neuromusculaires et d’entendre des témoignages et des mises à jour de membres de la communauté, de Dystrophie musculaire Canada, et de chercheurs et chercheuses. Tous les participants inscrits recevront également un cordon qu’ils pourront personnaliser avec des épinglettes à collectionner!

En vous inscrivant dès aujourd’hui, vous pouvez prendre une longueur d’avance sur la collecte de fonds essentiels qui contribueront à faire tomber les barrières pour la communauté des maladies neuromusculaires! Les fonds recueillis permettront à tous les Canadiennes et Canadiens vivant avec une maladie neuromusculaire de pouvoir accéder rapidement à des traitements, des soins de santé et un soutien communautaire, afin qu’ils puissent vivre pleinement leur vie et atteindre leurs objectifs, quels qu’ils soient! Aidez-nous à créer un impact! Inscrivez-vous dès maintenant!

Visitez MarcherRoulerDMC.ca dès aujourd’hui pour plus de détails, y compris les lieux et les dates des événements, pour vous inscrire ou pour faire un don.

Vous n’êtes pas en mesure de participer cette année? Envisagez de faire un don ou d’organiser votre propre événement Marcher et rouler. Pour plus d’informations, rendez-vous sur MarcherRoulerDMC.ca.

Saviez-vous que les formulaires de demande d’aides techniques sont désormais disponibles en ligne? Pour en savoir plus ou pour obtenir de l’aide, veuillez communiquer avec Véronique Painchaud, superviseure des programmes et services, à Veronique.Painchaud@muscle.ca.

DES MEMBRES DE LA COMMUNAUTÉ FONT UNE DIFFÉRENCE À LEUR FAÇON

Faire une différence peut être aussi simple que rouler à vélo! En 2014, Jordan Freedman et Hartley Ruch ont créé l’événement « Journey for Janice » en l’honneur de la mère de Jordan, Janice Freedman, décédée en 2012 des suites de complications liées à la polymyosite. Au cours des neuf dernières années, Journey for Janice a pris de l’ampleur, accueillant près de 90 cyclistes et récoltant plus de 200 000 $. Jordan et Hartley se sont engagés, année après année, à soutenir la communauté des maladies neuromusculaires de la manière la plus significative pour eux!

Des membres de la communauté comme François Bernier, qui, au cours de l’été 2024, a fait le trajet Montréal-New York en fauteuil roulant! En 10 jours, François a parcouru plus de 600 km et a recueilli plus de 20 000 $ pour la communauté des maladies neuromusculaires. Grâce à ce défi original et audacieux, François a pu faire tomber les barrières pour tous les Canadiens et Canadiennes touchés par les maladies neuromusculaires.

Chaque année, des individus et des groupes de partout au pays recueillent des fonds et soutiennent Dystrophie musculaire Canada à leur façon en organisant des événements spéciaux, allant de la vente de pâtisseries aux randonnées à vélo, en passant par les tournois de golf, les danses, et les ventes aux enchères. Chaque année, des membres de notre communauté contribuent tout en s’amusant!

L’inspiration vous gagne? Rien ne vaut le moment présent pour commencer à collecter des fonds. L’organisation de votre propre collecte de fonds peut être une façon amusante et concrète de redonner à la communauté des maladies neuromusculaires. Grâce à une planification minutieuse, vous pouvez contribuer à faire une réelle différence dans la vie de personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire. Pour en savoir plus ou obtenir de l’aide pour votre collecte de fonds, veuillez contacter Sara Ait à SaraAit@muscle.ca.

ENSEMBLE, NOUS FAISONS TOMBER LES BARRIÈRES À LA POURSUITE D’ÉTUDES POSTSECONDAIRES!

Grâce à la générosité de nos donateurs, de nos sympathisants et des pompiers et pompières canadiens, les étudiants et étudiantes atteints d’une maladie neuromusculaire ont franchi un pas de plus vers la réalisation d’études postsecondaires et la perspective d’une carrière enrichissante. Ce type de soutien a un impact considérable, car il leur permet de fréquenter des établissements d’enseignement postsecondaire et de surmonter des obstacles qui auraient pu sembler infranchissables.

Nous sommes heureux d’annoncer que les étudiant(e)s éligibles peuvent maintenant accéder à des fonds pour soutenir leur parcours académique. Ces fonds peuvent être utilisés pour un large éventail de dépenses essentielles, y compris les frais de scolarité, les livres, le transport, l’équipement (comme les ordinateurs portables et les iPads), et même les frais d’accompagnement.

Cette initiative ne se limite pas à un soutien financier, elle vise à créer des opportunités permettant aux individus de s’épanouir dans leur parcours académique et professionnel, quels que soient les barrières auxquelles ils sont confrontés. Si vous êtes étudiant(e) ou désirez entreprendre des études postsecondaires, nous serions ravis d’en discuter avec vous! Veuillez communiquer avec Véronique Painchaud au 1-800-567-2873, poste 4291, ou par courriel à Veronique.Painchaud@muscle.ca.

Nous sommes fiers de faire partie d’une communauté qui favorise l’inclusion, l’autonomisation et la puissance de l’éducation. Nous vous remercions de votre soutien continu pour faire de ces objectifs une réalité! Nous sommes enchantés de voir des étudiants et étudiantes entamer leur parcours académique et construire leur avenir.

RÉUNIR LA COMMUNAUTÉ DES MALADIES NEUROMUSCULAIRES : DES FINS DE SEMAINE DE REPOS ET DE PARTAGE

Faire tomber les barrières : Tisser des liens

En 2025, grâce à de généreux donateurs et donatrices comme vous, Dystrophie musculaire Canada proposera plus d’une douzaine de pauses pour les proches aidants, de camps familiaux et d’événements hybrides, une nouveauté cette année. Il y en aura pour tout le monde! Les pauses pour les proches aidants offrent une fin de semaine axée sur la détente et le bien-être à ceux et celles qui s’occupent d’une personne atteinte d’une maladie neuromusculaire. Les camps familiaux sont ouverts à toute la famille et permettent de rencontrer d’autres personnes de la région tout en profitant d’activités et de divertissements variés. Les événements hybrides offriront une combinaison des deux, avec des activités familiales et des sessions réservées aux proches aidants. Pour plus d’informations ou pour vous inscrire en ligne, rendez-vous ici.

« Au camp familial, les familles s’encouragent et se soutiennent mutuellement et il existe un lien invisible qui nous unit. Même si nous vivons des situations différentes, nous sentons que nous sommes tous égaux. Tout le monde se soutient et refait collectivement le plein d’énergie. On voit la joie et les rires de personnes dont la vie est souvent un combat difficile. En tant que famille dont deux jeunes hommes sont en fauteuil roulant, nous apprécions ce moment de répit au-delà de ce que la plupart des gens peuvent imaginer. »

– Jody et Doyle, qui ont récemment participé à un camp familial avec leurs fils Jon et Ty.

100 % du territoire canadien procède maintenant au dépistage de l’amyotrophie spinale chez les nouveau-nés

Dystrophie musculaire Canada est heureuse d’annoncer qu’après trois ans de collaboration avec chaque province et territoire du Canada, tous les bébés canadiens peuvent maintenant bénéficier d’un test de dépistage de l’amyotrophie spinale (AS). Cette étape importante signifie que les enfants ayant reçu un diagnostic d’AS, la maladie génétique qui cause le plus de décès chez les enfants de moins de deux ans, peuvent recevoir un traitement qui changera leur vie avant même que les symptômes ne se développent. Il s’agit également de la première maladie neuromusculaire à être ajoutée aux panels de dépistage à travers le pays.

« Un diagnostic précoce et un traitement efficace sont essentiels à l’obtention des meilleurs résultats possibles pour les bébés nés avec cette maladie neuromusculaire », a déclaré le Dr Pranesh Chakraborty, chef du département de pédiatrie du Centre hospitalier pour enfants de l’est de l’Ontario et directeur du département de pédiatrie de la Faculté de médecine de l’Université d’Ottawa. « Jusqu’à maintenant, la plupart des nourrissons et des enfants atteints d’AS ne recevaient un diagnostic qu’après avoir développé une faiblesse et des difficultés respiratoires, à un moment où la plupart de leurs motoneurones avaient été irrémédiablement endommagés. Aujourd’hui, au lieu d’être confrontés à un handicap limitant leur espérance de vie et, dans les cas les plus graves, à une espérance de vie de moins de deux ans, les bébés qui naissent avec l’AS chaque année au Canada recevront un diagnostic dans les premières semaines de vie, ce qui leur permettra de bénéficier rapidement d’une thérapie et d’espérer une amélioration de leur condition. »

L’ajout de l’AS aux panels de dépistage des nouveau-nés dans l’ensemble du Canada fait tomber les barrières et les inégalités auxquelles les familles sont confrontées simplement en raison de leur lieu de résidence. Cette démarche témoigne également du fait que le dépistage des maladies génétiques rares et l’accès à des soins précoces se traduisent par des résultats positifs en matière de santé et par des avantages à long terme au niveau des coûts pour toutes les personnes concernées. Cette réalisation remarquable fera en sorte d’améliorer la détection et le traitement précoces de cette maladie.

Nous sommes reconnaissants à notre partenaire Novartis Pharma Canada, qui nous a aidés à concrétiser cette initiative à l’échelle du pays. Nous remercions tout spécialement notre communauté dévouée, nos généreux donateurs et donatrices cliniciens et cliniciennes, chercheurs et chercheuses, chefs de laboratoires provinciaux, bénévoles, les pompiers et pompières canadiens, nos clients et clientes et autres sympathisants pour leur soutien inébranlable. Nous avons eu un impact significative pour les nouveau-nés et leurs familles àa l’échelle du pays. Merci!

Pour plus d’informations concernant cette initiative et d’autres actions de défense des droits, nous vous invitons à contacter notre service d’information à la recherche au 1 800 567-2873, poste 114, ou par courriel à research@muscle.ca.

Votre enfant a-t-il reçu un diagnostic d’AS à la suite d’un dépistage néonatal?

Si c’est le cas, notre programme spécialisé dépPISTageAS permet de suivre, d’évaluer et d’apporter des réponses au cours des deux premières années de sa vie. Pour plus d’informations ou pour vous impliquer, écrivez à research@muscle.ca.

Grâce à vous, Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada a connu un énorme succès en 2024!

La saison 2024 de Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada est officiellement terminée et a connu un énorme succès, recueillant plus de 1 089 000 $! Dans le cadre de 30 événements en personne, nous avons accueilli plus de 2 200 participants qui ont contribué à faire tomber les barrières pour la communauté des maladies neuromusculaires, tout en passant de bons moments ensemble.

Ces événements communautaires ont été rendus possibles grâce au soutien de bénévoles dévoués. Nous sommes très reconnaissants aux 225 bénévoles de partout au pays qui ont offert leur talent, leurs compétences et un total de 1 000 heures de leur temps pour aider à assurer la réussite de ces événements. Leur enthousiasme et leur contribution ont permis de créer des événements extraordinaires. Nous sommes extrêmement reconnaissants de leur soutien inébranlable et de leur engagement à faire une différence. Merci!

Cette année, par le biais d’une nouvelle initiative, nous avons aussi aidé de nombreuses personnes, groupes et écoles à organiser leurs propres événements Marcher et rouler dans leurs communautés locales. Ces membres dévoués de la communauté ont traduit leur engagement à faire tomber les barrières pour la communauté neuromusculaire en un changement positif en organisant et en faisant la promotion de leurs propres événements Marcher et rouler. Merci de votre engagement et de votre formidable travail!

Merci à tous les participants et participantes, donateurs et donatrices, commanditaires, bénévoles, et à tous ceux et celles qui ont participé ou assisté à un événement Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada cette année, et qui ont recueilli des fonds. Grâce à votre contribution et à votre dévouement, les Canadiennes et Canadiens touchés par une maladie neuromusculaire peuvent continuer de compter sur Dystrophie musculaire Canada pour accéder à des programmes et des services de soutien, alors que nous continuons à financer la recherche de pointe et à défendre leurs droits. Merci de faire une différence.

Nous espérons vous revoir à un événement Marcher et rouler l’an prochain! Pour en savoir plus sur Marcher et rouler pour Dystrophie musculaire Canada, rendez-vous sur MarcherRoulerDMC.ca.

Vos dons font une différence!

Lorsque Sally et Cy Elston ont été invités par leur ami de longue date, Lloyd Lawrence, à soutenir Dystrophie musculaire Canada, ils ont répondu à l’appel. Ils ont initialement appuyé une course de bateaux-dragons à Barrie, en Ontario, et leur soutien a évolué au fil des ans.

Aujourd’hui, Sally perpétue la tradition qu’ils ont instaurée ensemble en faisant de généreux dons à Dystrophie musculaire Canada. Lorsqu’on lui demande pourquoi, Sally est claire. « Ce qui compte, ce sont les gens », dit-elle. « Et le bonheur de savoir qu’on pose un geste pour les autres ». Bien que Cy soit décédé il y a 15 ans, Sally n’a jamais cessé de prioriser les initiatives philanthropiques, « là où (elle) peut faire le plus de bien à des personnes merveilleuses ».

Le soutien de donateurs et donatrices comme Sally permet de faire tomber les barrières qui limitent les membres de la communauté neuromusculaire dans la réalisation de leur plein potentiel. Merci de soutenir notre travail qui change des vies. Chaque dollar compte et chaque don est important!

Le rapport annuel de Dystrophie musculaire Canada est maintenant disponible

En 2023-2024, Dystrophie musculaire Canada a continué de faire tomber les barrières pour la communauté canadienne des maladies neuromusculaires. Pour consulter notre rapport annuel pour la période 2023-2024, rendez-vous ici.

Lise Poulin, membre du conseil d’administration, et Stacey Lintern, chef de la direction, partagent les faits saillants du rapport annuel 2023-2024 de Dystrophie musculaire Canada.

Les essais cliniques pour les maladies neuromusculaires sont en hausse au Canada

Ces dernières années, le nombre d’essais cliniques disponibles au Canada pour les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire a considérablement augmenté, les possibilités ayant doublé, voire triplé dans certains cas. C’est une excellente nouvelle pour les personnes atteintes et leurs familles, parce qu’un plus grand nombre d’essais cliniques signifie un meilleur accès à des traitements émergents, à la recherche innovante et, potentiellement, à des thérapies qui changent des vies.

Les essais cliniques sont des études qui explorent de nouveaux traitements médicaux, médicaments ou thérapies pour en déterminer l’efficacité et l’innocuité. Ces essais suivent des protocoles stricts et sont essentiels à la mise en marché de nouveaux traitements. Ils se déroulent en plusieurs phases, chacune ayant un objectif distinct. Les essais de la première phase (phase 1) se concentrent sur la sécurité et le dosage, tandis que les phases ultérieures (phases 2 et 3) examinent l’efficacité du traitement sur des groupes plus importants. Plus la phase est avancée, plus elle se rapproche de la commercialisation de traitements réels, la phase 3 étant souvent l’étape finale avant l’autorisation de mise en marché.

Pour les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire, la participation à un essai clinique peut permettre d’accéder à des traitements novateurs qui ne sont pas encore disponibles à grande échelle. La valeur de la participation à un essai clinique va au-delà de l’accès à de nouveaux traitements. Les essais cliniques contribuent à l’enrichissement des connaissances médicales qui peuvent conduire à des avancées et à de meilleurs résultats pour les générations futures. En participant, les individus jouent un rôle actif dans leurs soins de santé et aident à faire progresser la recherche qui pourrait conduire au développement d’un traitement curatif.

La participation à des essais cliniques exige toutefois du courage, de l’audace et la volonté de contribuer à la communauté scientifique. Cela implique souvent de l’incertitude, du dévouement et de la persévérance, mais aussi de prendre part à la découverte de nouvelles thérapies et de nouveaux traitements qui pourraient un jour transformer les soins prodigués à l’ensemble des personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire.

S’orienter dans le paysage des essais cliniques : Ce n’est pas toujours simple

Malgré l’augmentation du nombre d’essais disponibles, il peut être difficile de s’y retrouver. Dans certains cas, notamment celui de la dystrophie musculaire de Duchenne, plusieurs essais peuvent être disponibles en même temps, chacun évaluant des traitements ou des approches différents. Décider de l’essai qui vous convient, à vous-même ou à un proche, peut s’avérer difficile. Des facteurs comme les critères d’admissibilité, l’emplacement et le type d’intervention doivent être pris en considération.

Dystrophie musculaire Canada est là pour vous aider

À Dystrophie musculaire Canada, nous comprenons l’importance de prendre des décisions éclairées en matière d’essais cliniques. Nous pouvons vous aider en vous informant sur les plus récents essais sur diverses maladies neuromusculaires, à trouver ceux qui correspondent à votre maladie, à votre lieu de résidence et à vos critères d’admissibilité. Dystrophie musculaire Canada peut vous aider à communiquer avec les coordonnateurs d’essais et les chercheurs pour obtenir des réponses à des questions importantes concernant les détails de ces essais, les exigences en matière de participation, et bien plus. Nous pouvons également aider les familles à interpréter les données des essais cliniques.

Si vous souhaitez en apprendre davantage sur les essais cliniques et savoir si un de ces essais pourrait correspondre à votre situation ou à celle d’un de vos proches, veuillez contacter research@muscle.ca.