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Lead investigator

Collaborators & Co-Investigators

• Thomas Hawke, Ph. D.
• Mark Tarnopolsky, MD, Ph. D.

Research Sites & Affiliations

• Université York , Toronto, Ontario
• Université McMaster, Hamilton, Ontario

Budget: 100 000 $

Disorders: Dystrophie musculaire de Duchenne

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

Les stéroïdes et la créatine sont utilisés pour traiter la faiblesse musculaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Les stéroïdes peuvent également conduire à l’affaiblissement des mitochondries, parties responsables de la production d’énergie dans les cellules musculaires. La dystrophie musculaire de Duchenne rend également plus difficile l’utilisation de la créatine par les mitochondries dans la production d’énergie. Cela signifie que les deux traitements ne fournissent peut-être pas les meilleurs résultats possibles s’ils affaiblissent également les mitochondries.

Nous avons découvert que deux médicaments spécifiques sont capables de compenser l’effet du mauvais métabolisme qui pourrait empêcher les stéroïdes et la créatine d’aider les patients autant que possible. Cela signifie que ces nouveaux médicaments sont susceptibles de favoriser l’action des autres médicaments chez les patients souffrant de dystrophie musculaire de Duchenne. Cette étude déterminera si ces nouveaux médicaments permettent aux cellules musculaires de produire davantage d’énergie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Nous testerons également ces médicaments chez des souris porteuses de cette maladie.

Notre hypothèse est que les résultats de cette étude contribueront à la création de nouveaux médicaments qui amélioreront les traitements actuels. Si celle-ci s’avère exacte, les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne verront leur qualité de vie s’améliorer.

Impact: