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Lead investigator

Research Sites & Affiliations

• Centre de recherche du CHU Sainte-Justine, Montréal, QC

Budget: 40 000 $

Disorders: Toutes les maladies neuromusculaires (transversal) ,   Dystrophie musculaire de Duchenne et Becker ,   Myopathies congénitales

Research Areas: Modélisation et criblage cellulaires ,   Outils de diagnostic ,   Bio-ingénierie tissulaire

Abstract: 

Les muscles squelettiques sont essentiels à de nombreuses fonctions physiologiques. Cependant, les myopathies étant rares et hétérogènes, leur diagnostic et leur traitement peuvent s’avérer très difficiles. Ce projet présente une approche innovante visant à améliorer la compréhension des pathologies présentant un dysfonctionnement des cellules satellites, un groupe unique de maladies qui affectent la fonction des cellules souches musculaires. Ce projet utilisera des cellules musculaires et l’ingénierie tissulaire 3D pour tester l’effet de variations génétiques rares liées aux maladies affectant les cellules satellites sur la fonction des cellules myogéniques. Ce projet vise à mieux comprendre les voies moléculaires sous-jacentes à ces maladies et à identifier des cibles possibles pour le traitement. Ce projet jette non seulement les bases de l’étude des maladies secondaires affectant les cellules satellites, ce qui nous permettra de mieux comprendre le rôle des cellules souches musculaires dans la progression de la maladie, mais il offre également la possibilité d’offrir des options thérapeutiques personnalisées aux personnes atteintes de ces maladies.

Impact: