Nouvelles étapes vers une thérapie à base d’ARN pour la dystrophie liée au COL6
2023
Lead investigator
![Jeanette Erdmann, Ph. D.](https://muscle.ca/wp-content/uploads/2023/04/rg23_jeanette_erdmann.jpg)
Jeanette Erdmann, Ph. D.
Université de Lübeck
Lübeck, Allemagne
Research Sites & Affiliations
- Université de Lübeck , Lübeck, Allemagne
Funding partners: Dystrophie musculaire Canada , Cure CMD
Budget: 80 000 $ US
Disorders: Dystrophie liée au COL6 (dystrophies musculaires congénitales de Bethlem et d’Ullrich)
Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs
Abstract:Ces dernières années, on a assisté à un développement rapide des outils de thérapie génique dans le traitement des maladies génétiques. Avec ce projet, les chercheurs franchissent la première des nombreuses étapes menant à l’établissement d’une thérapie potentielle utilisant la nouvelle technologie CRISPRoff pour cibler les changements dominants de glycine causant la dystrophie liée au COL6.
Impact: