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Lead investigator

Collaborators & Co-Investigators

• Ronald Cohn, MD | The Hospital for Sick Children (Ontario)

Funding partners: Le Rêve de Jesse

Budget: 300 000 $

Disorders: Dystrophie musculaire de Duchenne

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

Nous travaillons à mettre au point des vecteurs non viraux pour modifier le génome (par la délivrance d’une machinerie d’édition) en ciblant notamment les cellules musculaires squelettiques associées à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La protéine 9 associée au CRISPR (Clustered regularly interspaced palindromic repeats) (Cas9) ayant fait ses preuves comme nouvel outil puissant de modification génomique, notre objectif consiste à générer de nouvelles nanoparticules dégradables et biocompatibles (BNP) pour l’administrer, en utilisant la technologie de polyuréthane brevetée par l’Université de Toronto. Ces vecteurs contournent les limitations des plateformes actuelles d’administration de la CRISPR-Cas9 en éliminant notamment le recours à des virus immunoréactifs, en permettant la codélivrance d’un outil de ciblage spécifique et en réduisant les dommages potentiels aux tissus non ciblés. Les études évalueront le potentiel thérapeutique des nanoparticules dans un modèle murin de la DMD, et définiront une technologie permettant de mettre au point de nouvelles thérapeutiques pour les patients DMD au Canada et à l’étranger.

Impact: