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Lead investigator

Collaborators & Co-Investigators

• Craig Campbell, M.D.
• Jeffrey Chamberlain, M.D., Ph.D.
• Derrick Rancourt, Ph.D.

Research Sites & Affiliations

• London Health Sciences Centre Research Inc. (Lawson Health Research Institute), London, Ontario

Budget: 99 038 $

Disorders: Dystrophie musculaire de Duchenne et Becker

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

DLa dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) touche environ 30 000 garçons en Amérique du Nord, ce qui en fait la maladie héréditaire familiale la plus courante qui se déclare pendant la petite enfance. Chez les personnes atteintes de DMD, l’organisme ne parvient pas à fabriquer correctement la protéine dystrophine. De ce fait, leurs muscles sont facilement endommagés et se dégradent. Des tissus cicatriciels se forment, rendant le travail des muscles plus difficile. La plupart des patients meurent au milieu de la vingtaine. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement curatif pour la DMD. La plupart des recherches sur la DMD sont basées sur le remplacement de la dystrophine pour reconstruire des muscles sains. Cependant, lorsque la DMD est diagnostiquée chez les garçons vers l’âge de 3 à 5 ans, leurs muscles ont du mal à recevoir suffisamment d’oxygène et de nutriments en raison d’une mauvaise irrigation sanguine. Cela nuit considérablement à la réparation des muscles et rend les efforts de remplacement de la dystrophine plus difficiles. Peu d’études se sont concentrées sur l’amélioration de la circulation sanguine dans les muscles affectés. Il est intéressant de noter que nous disposons aujourd’hui d’informations sur la manière dont le flux sanguin est affecté. Cette étude suggère que les vaisseaux sanguins présentent des fuites et que la quantité de l’angiopoïétine-1 (Ang-1), qui contribue à refermer les vaisseaux sanguins, est inférieur à la normale dans les muscles affectés par la DMD. Cette découverte a conduit à l’objectif principal de ce projet : déterminer si l’Ang-1 peut refermer les vaisseaux sanguins et améliorer le potentiel de réparation de muscles cultivés en laboratoire en remplaçant la dystrophine.

Impact: