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Lead investigator

Research Sites & Affiliations

• Université McGill, Montréal, Québec
• Institut et hôpital neurologiques de Montréal, Montréal, Québec

Budget: 100 000 $

Disorders: Myasthénie grave ,   Amyotrophie spinale ,   Amyotrophie bulbospinale ,   Syndromes myasthéniques congénitaux ,   Syndrome de Lambert-Eaton

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

Les motoneurones sont connectés aux muscles et contrôlent leurs mouvements grâce à une structure appelée « jonctions neuromusculaires » (les JNM). Un dysfonctionnement des motoneurones, des muscles ou des JNM peut conduire à des « maladies neuromusculaires » (MNM). Il n’existe aucun traitement efficace pour la plupart des MNM. Les modèles animaux ne parviennent généralement pas à copier la maladie humaine, compliquant la découverte de médicaments. Davantage de modèles pertinents sont donc nécessaires à l’étude des MNM.

Notre recherche utilisera des échantillons de sang humain pour produire des cellules souches. Les cellules souches peuvent donner naissance à tous les types de cellules présents dans le corps humain, y compris les motoneurones. Nous sommes parvenus à mettre en culture des motoneurones avec du muscle humain dans une boîte afin de produire des modèles humains de JNM et utiliserons à présent ce modèle de JNM avec différents types de MNM.

Nous estimons que notre modèle peut être utilisé pour dépister de nouveaux médicaments et trouver des composants bénéfiques susceptibles d’être amenés à des essais cliniques sur différentes MNM.

Impact: