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Lead investigator

Budget: 30 000 $

Disorders: Maladie de Charcot-Marie-Tooth

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

Les maladies neuromusculaires constituent un vaste groupe de maladies qui affectent le fonctionnement adéquat des muscles. La découverte des gènes en cause dans ces maladies a révolutionné le domaine. Les chercheurs sont toutefois confrontés à des délais impraticables dans l’élaboration de modèles mammaliens précis pour chaque nouvelle variante découverte – d’où la nécessité de se tourner vers des modèles animaux plus simples pour combler l’écart et aider à guider le développement de modèles supérieurs. L’équipe du professeur Alex Parker utilise ainsi le nématode C. elegans pour modéliser certains aspects des maladies neurodégénératives humaines – cet organisme se caractérisant par une génétique exceptionnelle et se prêtant à des méthodologies comportementales rapidement applicables en laboratoire. Il faut savoir que la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), une neuropathie périphérique motrice et sensorielle héréditaire, implique de nombreux gènes qui se sont conservés au fil de l’évolution. L’équipe du professeur Parker a donc mis au point une plateforme de criblage de médicaments in vivo à haut débit reposant sur C. elegans, qui a déjà permis la tenue d’essais cliniques sur d’éventuels traitements ciblant les maladies neurodégénératives humaines. Dans le cadre de ses travaux courants, l’équipe du professeur Parker s’emploie justement à mettre au point des modèles de C. elegans pour la maladie de CMT qui seront utilisés pour la découverte et le développement de médicaments.

Impact: