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Lead investigator

Research Sites & Affiliations

• Université de Sherbrooke, Sherbrooke, QC

Budget: 40 000 $

Disorders: Dystrophie musculaire de Duchenne et Becker ,   Dystrophie liée au collagène 6 (Bethlem-Ullrich) ,   Dystrophies musculaires congénitales ,   Dystrophie musculaire congénitale liée au lama2

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

Sommaire du projet : Les dystrophies musculaires (DM) sont un groupe de maladies musculaires rares qui peuvent toucher, entre autres, les jeunes enfants. À ce jour, aucun traitement efficace n’est disponible pour les DM. Les causes des différentes formes de DM sont très diverses, ce qui rend difficile le développement de traitements pouvant être utilisés pour tous les patients. Dans des modèles murins de trois types différents de DM (dystrophies musculaires de Duchenne, liées au collagène 6 et liées au lama2), les chercheurs ont découvert que la capacité du muscle à se réparer est fortement réduite. Ils ont observé que, par rapport aux muscles sains, cela est dû à une diminution du flux sanguin dans les tissus. Ils ont ensuite identifié un médicament capable d’augmenter la quantité de vaisseaux sanguins dans les muscles des modèles murins. Dans les trois modèles, ce traitement a permis d’améliorer considérablement l’autoréparation des muscles. Fait intéressant, les chercheurs ont découvert que cela était dû à une meilleure fonction des cellules souches musculaires. Les souris dystrophiques traitées avec ce médicament ont montré de nombreuses améliorations, ont vécu plus longtemps et sont devenues 2 à 3 fois plus fortes que les animaux qui n’ont pas reçu le médicament. Sur la base de leur découverte initiale, ils vont maintenant rechercher des médicaments encore plus efficaces et ayant un plus grand effet thérapeutique. Ils essaieront également de mieux comprendre le mécanisme qui conduit à la réduction frappante de la gravité de la maladie. L’étude jettera les bases d’un nouveau médicament très efficace, dont on a grand besoin et qui pourra être utilisé pour traiter de nombreuses formes différentes de DM.

Impact: