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Lead investigator

Collaborators & Co-Investigators

• Élise Duchesne, Ph. D.
• Christian Beauséjour, Ph. D.

Research Sites & Affiliations

• Université du Québec à Chicoutimi, Chicoutimi, Québec
• CHU Sainte-Justine , Montréal, Québec

Budget: 60 000 $

Disorders: Dystrophie myotonique

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

La DM1 est l’une des maladies musculaires génétiques les plus fréquentes chez l’humain. Elle se caractérise par une faiblesse et une atrophie musculaires. De plus, la capacité de régénération des cellules souches musculaires, le moteur de la réparation des muscles, est réduite dans cette maladie. Il existe donc un fort potentiel thérapeutique pour les stratégies ciblant les cellules souches musculaires dans la DM1 ; cependant, cette voie reste inexplorée. Notre objectif est donc d’explorer une nouvelle stratégie thérapeutique ciblant les cellules souches musculaires défectueuses et de restaurer leur potentiel régénératif. Pour ce faire, nous utiliserons un modèle animal préclinique de la DM1 pour valider l’efficacité de nouvelles molécules thérapeutiques sur la régénération musculaire et la fonction physique. L’amélioration de la régénération musculaire pourrait contribuer à ralentir la progression de la maladie et à améliorer la qualité de vie des personnes atteintes. Dans l’ensemble, ce projet permettra d’explorer une nouvelle voie thérapeutique au profit d’une population pour qui les options thérapeutiques sont actuellement limitées.

Impact: