Les essais cliniques suivent généralement une série d’étapes ou phases :

  • Phase 1 Les essais de phase 1 visent à évaluer l’innocuité d’un traitement chez un petit nombre de participants, souvent des volontaires en bonne santé. Toutefois, dans le cas de thérapies géniques, ces essais sont menés chez des personnes qui ont la maladie sous étude. Les chercheurs ajustent les schémas de dosage sur la base de données d’études précliniques effectuées sur des animaux pour vérifier le dosage qu’un organisme peut tolérer et les effets secondaires potentiels.
  • Phase 2 Les essais de phase 2 visent à évaluer l’innocuité et l’efficacité d’un traitement. Ce pourrait être la première fois que le traitement est testé sur des personnes qui ont la maladie qu’on cherche à traiter. Les chercheurs pourraient diviser les participants en groupes, l’un d’eux recevant une dose optimale, l’autre une dose différente ou un placebo, c’est-à-dire une substance inactive conçue pour ressembler au traitement sous étude. Les essais de phase 2 sont parfois subdivisés en études de phase 2a et 2b. La phase 2a est spécifiquement conçue pour déterminer le dosage optimal d’un médicament. La phase 2b est spécifiquement conçue pour étudier l’efficacité de la dose d’un médicament établie dans l’étude de phase 2a.
  • Phase 3 Souvent appelée phase de confirmation, la phase 3 vise à prouver l’efficacité d’un traitement chez des personnes qui ont la maladie concernée. Les chercheurs compareront généralement le nouveau traitement au traitement standard actuel (s’il en existe un). Ces essais durent non seulement beaucoup plus longtemps que les essais de phase 1 ou 2, mais impliquent aussi un nombre beaucoup plus grand de participants et souvent dans de multiples centres partout au monde.
  • Phase 4 Aussi appelées études de surveillance post-commercialisation, les études de phase 4 se tiennent une fois obtenue l’approbation du traitement par les organismes de réglementation. Elles et fournissent de l’information sur les risques et avantages du traitement à long terme, et portent sur une population beaucoup plus nombreuse de patients, dont plusieurs pourraient aussi être traités pour d’autres maladies. Cette façon de procéder aide à identifier les risques et les avantages du traitement en situation réelle.

Certains essais cliniques pourraient appartenir à deux de ces phases. Par exemple, vous pourriez voir des essais de phase 1-2, qui visent à établir à la fois la dose sécuritaire maximale et l’efficacité de cette dose.

Les raisons de participer à un essai clinique diffèrent selon les personnes. Certaines souhaitent avoir l’occasion de bénéficier potentiellement de nouveaux traitements avant que ceux-ci ne soient plus largement disponibles. Toutefois, il est important de se rappeler que cette participation comporte aussi des risques (voir ci-dessous). De plus, certains essais ont une composante placebo, ce qui signifie que certains participants ne reçoivent pas vraiment le traitement sous étude.

Un autre avantage potentiel est que les personnes qui participent à un essai clinique font souvent l’objet d’un suivi étroit et régulier, même une fois que l’essai est terminé. Cette attention soutenue pourrait résulter en une meilleure gestion de la maladie.

D’autres personnes croient qu’en participant, elles « font leur part » pour faire progresser la science et, potentiellement, aider d’autres personnes à l’avenir. Participer à un essai clinique pourrait non seulement accélérer la mise au point de nouveaux traitements mais aussi améliorer ce que nous savons des maladies neuromusculaires.

Bien sûr, beaucoup de personnes désirent participer à un essai clinique. Toutefois, il est très important de comprendre exactement ce qu’implique un essai donné et les risques potentiels associés à un nouveau traitement. Il est recommandé de discuter de l’étude en détail avec l’infirmière ou le médecin de l’essai avant de consentir à y participer.

L’un des désavantages potentiels est que, souvent, les études exigent des visites fréquentes et multiples à l’hôpital. Cela n’est pas toujours facile ni pratique et peut avoir des conséquences pour toute la famille. Les procédures pourraient être douloureuses, par exemple s’il s’agit d’injections ou de biopsies, et, bien sûr, le risque d’une réaction indésirable au traitement est toujours possible.

Les participants à un essai clinique doivent aussi se rappeler que le traitement qu’ils reçoivent pourrait ne pas leur apporter un avantage direct : ils pourraient n’avoir reçu qu’une faible dose du médicament ou même un placebo. Enfin, les participants doivent comprendre que leur participation à un essai clinique pourrait compromettre leur admissibilité à des essais futurs. Tout cela devrait faire l’objet de discussions avec les membres de votre équipe soignante avant l’inscription à un essai clinique.

Tous les essais cliniques comportent des lignes directrices concernant qui peut y prendre part. On appelle « critères d’inclusion » les facteurs qui déterminent qui peut participer à un essai clinique, et « critères d’exclusion » les facteurs qui empêchent certaines personnes de participer. Ces critères sont basés sur des facteurs tels que l’âge, le sexe, le type et le stade de la maladie, les traitements antérieurs et d’autres problèmes de santé. Avant de se joindre à un essai clinique, un participant doit d’abord se qualifier.

Les critères d’inclusion et d’exclusion ne sont pas utilisés pour rejeter des personnes, mais plutôt :

  • pour assurer la sécurité des participants. Par exemple, une autre maladie sous-jacente pourrait rendre la participation dangereuse;
  • pour aider à assurer des résultats fiables et ainsi, permettre la mise en marché du traitement le plus rapidement possible pour que le grand public puisse en bénéficier;
  • pour hausser la fiabilité des résultats en s’assurant que tous les participants ont des symptômes similaires au début de l’essai. Sinon, il sera difficile pour les chercheurs d’interpréter les résultats puisqu’ils ne pourront savoir si la raison pour laquelle un patient a répondu au traitement et un autre non résulte du médicament ou de différences dans l’état des participants. Cela est particulièrement utile dans les premières phases d’un essai clinique, alors qu’il n’y a que quelques participants;
  • parce que, dans la plupart des cas, il sera plus facile pour les personnes qui désirent participer à un essai clinique de vivre relativement près de l’équipe qui mène la recherche, les participants devant faire l’objet de suivis fréquents. Certaines études offrent une aide financière pour couvrir les frais de déplacement. Il serait bon de demander à l’équipe de l’essai clinique si ces ressources sont disponibles.

Vous devriez en savoir autant que possible sur l’essai clinique et vous sentir à l’aise de poser des questions à ce sujet aux membres de l’équipe soignante. Consultez ici la liste de questions que vous pourriez poser aux membres de votre équipe soignante avant de vous inscrire à un essai clinique.