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Lead investigator

Collaborators & Co-Investigators

• Alexander Green, Ph. D. (Co-IP)
• Junio Dort, Ph. D.
• Vincent Mouly, Ph. D.
• Michael De Lisio, Ph. D.

Research Sites & Affiliations

• Université d'Ottawa, Ottawa, Ontario

Budget: 99 906,54 $

Disorders: Toutes les maladies neuromusculaires (transversal) ,   Dystrophie musculaire de Duchenne et Becker

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie grave qui touche principalement les garçons, soit environ 1 sur 3 500.
Les muscles des personnes atteintes de DMD sont endommagés lorsqu’ils se contractent, ce qui entraîne une faiblesse musculaire. Contrairement aux muscles des personnes en bonne santé, les muscles ne peuvent pas se réparer correctement, et ce phénomène s’aggrave avec le temps. À l’heure actuelle, il n’existe aucun traitement curatif pour la DMD, et même les thérapies géniques et cellulaires en cours de développement pourraient être insuffisantes pour résoudre entièrement le problème. Le traitement le plus utilisé est un type de médicament appelé corticostéroïde. Ce médicament peut aider les personnes atteintes de DMD à vivre plus longtemps, mais son utilisation prolongée peut entraîner des problèmes tels que la réduction de la masse musculaire, des problèmes liés au métabolisme et une modification des niveaux d’hormones. Cette étude vise à trouver d’autres médicaments capables de réparer les dommages subis par les cellules musculaires tout en évitant les problèmes causés par les corticostéroïdes. Sur la base des recherches actuelles, il est possible que les médicaments existants puissent réduire les dommages causés par la contraction des membranes des cellules musculaires dans le cas de la DMD. Pour tester cette idée, cette étude vise à mettre au point une nouvelle méthode d’examen des lésions musculaires en laboratoire. Cette méthode peut être utilisée pour tester des médicaments déjà approuvés à d’autres fins, pour déterminer s’ils peuvent réduire les lésions musculaires et contribuer à leur réparation. Ces travaux de recherche pourraient permettre de mettre au point de nouveaux modes d’utilisation des médicaments existants, qui ne présenteraient pas de risque pour les personnes atteintes de DMD.

Impact: