Transfert maternel de vecteurs AAV : une approche peu invasive permettant d’administrer la thérapie génique SMN pour l’AS

2024

Rashmi Kothary, Ph. D.
Institut de recherche de l'Hôpital d'Ottawa, Ottawa, Ontario

Lead investigator

Rashmi Kothary, Ph. D.

Rashmi Kothary, Ph. D.
Institut de recherche de l'Hôpital d'Ottawa
Ottawa, Ontario

Collaborators & Co-Investigators

  • Emma Sutton, Ph.D.

Research Sites & Affiliations

  • Institut de recherche de l'Hôpital d'Ottawa, Ottawa, Ontario

Budget: 100 000 $

Disorders: Amyotrophie spinale (5q-SMN)

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

La présente étude vise à découvrir une nouvelle façon de traiter l’amyotrophie spinale (AS) chez les bébés avant leur naissance. Actuellement, le traitement est administré aux bébés après leur naissance, mais cette étude vise à déterminer si le traitement est plus efficace s’il est administré au bébé pendant que la mère est encore enceinte. Cette étude utilisera des souris ayant une AS pour vérifier si le fait d’administrer le traitement à la mère peut empêcher la maladie de provoquer des problèmes chez le bébé. Les résultats de cette étude pourraient signifier qu’un traitement administré à la mère avant la naissance du bébé pourrait être un moyen nouveau et plus efficace de traiter les patients atteints d’AS.


Impact: