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Lead investigator

Research Sites & Affiliations

• Université de Lübeck , Lübeck, Allemagne

Funding partners: Dystrophie musculaire Canada ,   Cure CMD

Budget: 80 000 $ US

Disorders: Dystrophie liée au COL6 (dystrophies musculaires congénitales de Bethlem et d’Ullrich)

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

Ces dernières années, on a assisté à un développement rapide des outils de thérapie génique dans le traitement des maladies génétiques. Avec ce projet, les chercheurs franchissent la première des nombreuses étapes menant à l’établissement d’une thérapie potentielle utilisant la nouvelle technologie CRISPRoff pour cibler les changements dominants de glycine causant la dystrophie liée au COL6.

Impact: