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Lead investigator

Collaborators & Co-Investigators

• Lena Xiao, M.D. (Co-IP)
• Kevan Mehta, M.D. (Co- IP)
• Deborah Olmstead, TRA
• Hanns Lochmüller, M.D., Ph. D.
• Homira Osman, Ph. D.
• Kathryn Selby, MB, CHB, MRCP
• Nisha Cithiravel, TRA
• Nicola Worsfold, M. Sc.
• Nouma Hammash, M.S.S., T.S.
• Susi Vander Wyk
• Tori Lacey
• Victoria Hodgkinson, Ph. D.

Research Sites & Affiliations

• Hospital for Sick Children, Toronto, Ontario
• Services de santé de l’Alberta, Edmonton, Alberta
• BC Children’s Hospital Research Institute/Université de la Colombie-Britannique, Vancouver, Colombie-Britannique
• Canadian Neuromuscular Disease Registry (CNDR)/ Université de Calgary, Calgary, Alberta
• Children’s Hospital of Eastern Ontario (CHEO) Research Institute/Université d’Ottawa, Ottawa, Ontario

Budget: 50 000 $

Disorders: Toutes les maladies neuromusculaires (transversal)

Research Areas: Amélioration la qualité des soins ,   Avancement de la recherche et accélération du transfert des connaissances

Abstract: 

Les enfants atteints de maladies qui affectent leurs muscles et leurs nerfs ont généralement des difficultés à respirer. Ces affections sont appelées maladies neuromusculaires (MNM). Certains enfants atteints de ces maladies utilisent des appareils qui les aident à respirer et à tousser. Il a été démontré que ces dispositifs améliorent la qualité de vie et les chances de survie de ces enfants, mais ils peuvent aussi être gênants et difficiles à utiliser. En raison de l’insuffisance des recherches dans ce domaine, la plupart des lignes directrices relatives à la santé pulmonaire des enfants atteints de ces maladies se fondent sur l’avis des experts. Récemment, de nouveaux médicaments ont été mis au point pour certaines de ces maladies. Avec tous ces changements dans la prise en charge des enfants atteints de MNM, il est très important de hiérarchiser les principales questions de recherche sur lesquelles les scientifiques doivent se pencher. Cette étude interrogera les patients, les familles et les cliniciens sur les questions qu’ils se posent au sujet de la santé pulmonaire. L’étude comporte trois phases. La première phase est une enquête qui regroupe les questions de recherche importantes. La deuxième phase est une enquête qui réduit les questions de recherche à une liste restreinte. Au cours de la troisième phase, toutes les parties prenantes se réunissent pour établir une liste des dix principales questions de recherche. Cette liste permettra de mettre en évidence les questions les plus importantes concernant la santé pulmonaire des enfants atteints de ces maladies neuromusculaires.

Impact: