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Lead investigator

Funding partners: Le Rêve de Jesse

Budget: 300 000 $

Disorders: Dystrophie musculaire de Duchenne

Research Areas: Découverte de thérapies et de traitements novateurs

Abstract: 

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique dévastatrice qui se manifeste par une fonte musculaire progressive et, ultimement, par la mort vers la deuxième décennie de la vie. Or, l’injection d’une protéine sécrétée appelée Wnt7a améliore considérablement la régénération musculaire, ce qui permet de ralentir la progression de la maladie. Cependant, en raison de ses propriétés chimiques, la Wnt7a ne peut être administrée par la circulation sanguine. Nous avons découvert que la Wnt7a est normalement sécrétée à la surface de petites vésicules appelées exosomes pendant la régénération musculaire. Il a été démontré que ces exosomes permettent d’acheminer efficacement la protéine vers le muscle par la circulation sanguine. Nous comparerons donc l’activité de la Wnt7a libre à celle de la Wnt7a exosomale, nous étudierons le mécanisme qui cible la Wnt7a attachée aux exosomes et nous testerons la capacité de la Wnt7a exosomale à être délivrée au muscle par la circulation. Ces travaux ont le potentiel d’augmenter de manière significative l’efficacité de la Wnt7a dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, en particulier lorsqu’elle est utilisée en combinaison avec des modalités de modification du génome.

Impact: