Le 5 octobre 2021 – Dystrophie musculaire Canada a soumis à l’INESSS des commentaires de patients afin d’appuyer le remboursement par le régime public du Nexviazyme® (avalglucosidase alfa-ngpt), un traitement destiné aux personnes atteintes de la maladie de Pompe.
Une soixantaine de personnes au Canada sont atteintes de la maladie de Pompe, une affection pouvant entraîner une cardiomyopathie, une faiblesse musculaire progressive, une insuffisance respiratoire et une insuffisance cardiaque.
Le document s’appuie sur les expériences vécues par des Canadiennes et Canadiens atteints de la maladie de Pompe et décrit comment cette maladie affecte leur vie quotidienne, notamment en ce qui concerne la mobilité, la force musculaire, l’équilibre, le niveau d’énergie, la respiration et la santé mentale, ainsi que la capacité de prendre part aux activités quotidiennes et son impact négatif sur la vie familiale. Il présente également les expériences de membres de la communauté de la maladie de Pompe ayant déjà reçu le traitement faisant l’objet de l’examen.
Cette évaluation illustre l’engagement inébranlable de DMC à assurer un accès équitable aux nouveaux traitements pour l’ensemble des Canadiennes et Canadiens qui vivent avec une maladie neuromusculaire. En donnant une plus grande voix aux patients dans les procédures d’évaluation des médicaments au Canada, DMC contribue à façonner un réseau de santé plus réactif et plus inclusif.
