Les essais cliniques comprennent tous types de recherche impliquant des personnes, depuis les études d’observation qui visent à mieux comprendre une maladie neuromusculaire et son évolution, jusqu’aux essais cliniques, qui évaluent l’innocuité et l’efficacité d’interventions spécifiques de différentes nature : produits médicaux (par exemple des médicaments ou des appareils), procédures médicales (par exemple un type de chirurgie), ou encore des changements apportés au style de vie d’une personne tel que l’adoption d’un programme d’exercices. Comme dans toute recherche, les chercheurs conçoivent les essais cliniques de manière à répondre à des questions précises. Après avoir étudié ce qui est déjà connu sur le médicament ou l’intervention en question à partir d’études précliniques ou d’essais antérieurs, les chercheurs élaborent un plan ou un protocole précis, qui précise :
  • le type de participants (critères d’admissibilité);
  • le nombre de participants nécessaires à chacun des stades de l’étude pour assurer la robustesse de la collecte de données robuste;
  • l’utilisation ou non d’un groupe témoin (pour réduire la subjectivité);
  • la façon d’administrer le traitement et son dosage;
  • les éléments qui seront mesurés (mesure des résultats) et le moment où ces mesures seront effectuées;
  • la façon dont les résultats seront étudiés et analysés.